Es CRISPR. Dos cient\u00edficos que fueron pioneros en la revolucionaria tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes son los ganadores del Premio Nobel de Qu\u00edmica de este a\u00f1o.<\/p>\n\n\n\n
La selecci\u00f3n del Comit\u00e9 Nobel de Emmanuelle Charpentier, ahora en la Unidad Max Planck para la Ciencia de Pat\u00f3genos en Berl\u00edn, y Jennifer Doudna, en la Universidad de California (UC), en Berkeley, pone fin a a\u00f1os de especulaciones sobre qui\u00e9n ser\u00eda reconocido por su trabajar en el desarrollo de las herramientas de edici\u00f3n de genes CRISPR \u2013 Cas9. La tecnolog\u00eda permite ediciones precisas del genoma y se ha extendido por los laboratorios de todo el mundo desde su inicio en la d\u00e9cada de 2010. Tiene innumerables aplicaciones: los investigadores esperan usarlo para alterar genes humanos y eliminar enfermedades, crear plantas m\u00e1s resistentes, eliminar pat\u00f3genos y m\u00e1s.<\/p>\n\n\n\n
CRISPR, el disruptor<\/strong> Doudna estaba “real y profundamente dormida” cuando el timbre de su tel\u00e9fono la despert\u00f3 y recibi\u00f3 una llamada de un reportero de la revista Nature, quien le dio la noticia.<\/p>\n\n\n\n \u201cCrec\u00ed en un peque\u00f1o pueblo de Hawai y nunca en 100 millones de a\u00f1os me hubiera imaginado que esto sucediera\u201d, dice Doudna. “Estoy realmente aturdida, estoy completamente en estado de shock”.<\/p>\n\n\n\n \u201cConozco a tantos cient\u00edficos maravillosos que nunca recibir\u00e1n esto, por razones que no tienen nada que ver con el hecho de que son cient\u00edficos maravillosos\u201d, dice Doudna. “Me siento muy humilde”.<\/p>\n\n\n\n MUCHOS PIONEROS DE CRISPR En 2005, plante\u00f3 la hip\u00f3tesis de que estas secuencias eran parte de un sistema inmunol\u00f3gico microbiano. Con Ruud Jensen de la Universidad de Utrecht en los Pa\u00edses Bajos, Mojica ide\u00f3 el acr\u00f3nimo ahora ganador del premio Nobel: CRISPR, abreviatura de repeticiones palindr\u00f3micas cortas agrupadas regularmente interespaciadas. Por su trabajo en CRISPR, Mojica comparti\u00f3 el premio de medicina del Albany Medical Center de US$500,000 en 2017 con Charpentier, Doudna, Feng Zhang y Luciano Marraffini en la Universidad Rockefeller en la ciudad de Nueva York.<\/p><\/blockquote>\n\n\n\n Doudna y Charpentier no fueron los \u00fanicos cient\u00edficos que se dieron cuenta de que el sistema CRISPR pod\u00eda programarse para cortar otras piezas de ADN. En 2012, cuando el d\u00fao public\u00f3 sus experimentos que mostraban que el sistema CRISPR-Cas9 pod\u00eda cortar ADN aislado, un equipo dirigido por el bioqu\u00edmico Virginijus Siksnys de la Universidad de Vilnius en Lituania, mostr\u00f3 c\u00f3mo la enzima Cas9 podr\u00eda recibir instrucciones para cortar secuencias de ADN predefinidas. . En 2018, Siksyns comparti\u00f3 el Premio Kavli en Nanociencia con Doudna y Charpentier.<\/p><\/blockquote>\n\n\n\n La decisi\u00f3n del Comit\u00e9 del Nobel de no incluir a Zhang fue una de las mayores sorpresas. El genetista ha sido nombrado com\u00fanmente, con Charpentier y Doudna, como el tr\u00edo con m\u00e1s probabilidades de ganar un Nobel por CRISPR. El equipo de Zhang, en un art\u00edculo cient\u00edfico de principios de 2013, modific\u00f3 el sistema CRISPR-Cas9 para hacer cortes precisos del genoma en c\u00e9lulas humanas y de rat\u00f3n. El equipo de Church describi\u00f3 el trabajo de corte de ADN de c\u00e9lulas humanas casi al mismo tiempo.<\/p><\/blockquote>\n<\/div><\/div>\n\n\n\n Nacido de bacterias<\/strong> El trabajo anterior hab\u00eda identificado estas enzimas conocidas como prote\u00ednas asociadas a CRISPR (Cas), incluida una llamada Cas9. Pero Charpentier, trabajando primero en la Universidad de Viena y luego en el Centro Ume\u00e5 de Investigaci\u00f3n Microbiana en Suecia, identific\u00f3 otro componente clave del sistema CRISPR, una mol\u00e9cula de ARN que participa en el reconocimiento de secuencias virales, en la bacteria Streptococcus pyogenes<\/em>, que puede causar enfermedades en humanos.<\/p>\n\n\n\n Charpentier inform\u00f3 del descubrimiento en 2011 y ese a\u00f1o entabl\u00f3 una colaboraci\u00f3n con Doudna. En un art\u00edculo hist\u00f3rico de 2012 en la revista Science<\/a>, el d\u00fao adapt\u00f3 el sistema CRISPR-Cas9 para que funcionara en un tubo de ensayo y demostr\u00f3 que pod\u00eda programarse para cortar sitios espec\u00edficos en ADN aislado. Su sistema programable de edici\u00f3n de genes inspir\u00f3 innumerables aplicaciones en medicina, agricultura y ciencia b\u00e1sica, y una fiebre del oro que contin\u00faa ajustando y mejorando CRISPR y para identificar otras herramientas de edici\u00f3n de genes.<\/p>\n\n\n\n “Esper\u00e1bamos que realmente pudi\u00e9ramos traducir esto en una tecnolog\u00eda para reescribir el c\u00f3digo gen\u00e9tico de c\u00e9lulas y organismos”, dice Martin Jinek, bioqu\u00edmico de la Universidad de Z\u00farich, postdoctorado en el laboratorio de Doudna y co-autor l\u00edder del importante art\u00edculo de Science. “Lo que no apreciamos del todo fue la rapidez con la que otros en el campo adoptar\u00edan la tecnolog\u00eda y luego avanzar\u00edan”.<\/p>\n\n\n\n El trabajo tambi\u00e9n desencaden\u00f3 una feroz batalla de patentes, principalmente entre el Broad Institute y la UC Berkeley, que contin\u00faa hasta el d\u00eda de hoy sobre qui\u00e9n posee los lucrativos derechos de propiedad intelectual de la edici\u00f3n del genoma CRISPR-Cas9.<\/p>\n\n\n\n A\u00fan as\u00ed, Church est\u00e1 de acuerdo con c\u00f3mo se reparti\u00f3 el premio. Aunque est\u00e1 orgulloso del trabajo en su laboratorio y en el laboratorio de Zhang, Church dice que este trabajo podr\u00eda clasificarse como ingenier\u00eda e invenci\u00f3n, en lugar de descubrimiento cient\u00edfico. “Creo que es una gran elecci\u00f3n”, dice.<\/p>\n\n\n\n Siempre es dif\u00edcil distinguir un descubrimiento como premio, dice Collins. \u201cPr\u00e1cticamente nada surge de la nada\u201d, dice. “Cuando miras cualquier descubrimiento, es dif\u00edcil decidir a qui\u00e9n elegir”.<\/p>\n\n\n\n Pero un aspecto \u00fanico de la edici\u00f3n del genoma CRISPR-Cas9 ha sido la facilidad y versatilidad de la t\u00e9cnica, agrega. \u201cCRISPR-Cas hizo que esto fuera mucho m\u00e1s aceptable\u201d, dice Collins. “No hay ning\u00fan laboratorio de biolog\u00eda molecular que yo sepa que no haya comenzado a trabajar con CRISPR-Cas”.<\/p>\n\n\n\n Carrera para comercializar<\/strong> Pero la tecnolog\u00eda tambi\u00e9n ha generado controversia, en particular por sus aplicaciones incipientes en c\u00e9lulas humanas. En noviembre de 2018, el biof\u00edsico chino He Jiankui anunci\u00f3 que hab\u00edan nacido gemelas de embriones que \u00e9l y sus colegas hab\u00edan editado utilizando CRISPR-Cas9. La noticia provoc\u00f3 indignaci\u00f3n: la edici\u00f3n de embriones plantea una serie de preocupaciones \u00e9ticas, sociales y de seguridad, y muchos investigadores de todo el mundo condenaron r\u00e1pidamente el trabajo de He.<\/p>\n\n\n\n En septiembre, un panel internacional convocado por las principales sociedades cient\u00edficas de EE. UU. y el Reino Unido concluy\u00f3 nuevamente que la tecnolog\u00eda no est\u00e1 lista para su uso en embriones humanos que est\u00e1n destinados a la implantaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n Este art\u00edculo es una traducci\u00f3n de otro publicado en\u00a0Nature<\/a>. Puedes leer el texto original haciendo clic\u00a0aqu\u00ed<\/a>.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Es CRISPR. 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Varios otros cient\u00edficos, adem\u00e1s de Charpentier y Doudna, han sido citados y reconocidos en otros premios de alto perfil como contribuyentes clave en el desarrollo de CRISPR. Entre ellos se encuentran Feng Zhang en el Instituto Broad del MIT y Harvard en Cambridge, Massachusetts, George Church en la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts, y el bioqu\u00edmico Virginijus Siksnys en la Universidad de Vilnius en Lituania (ver “Los muchos pioneros de CRISPR”).<\/p>\n\n\n\n
<\/strong>No habr\u00eda CRISPR sin Francisco Mojica, literalmente. El microbi\u00f3logo de la Universidad de Alicante en Espa\u00f1a ayud\u00f3 a dar nombre al sistema. En 1993, Mojica identific\u00f3 secuencias de ADN repetitivas peculiares en el genoma del arquea Haloferax. M\u00e1s tarde demostr\u00f3 que secuencias similares estaban muy extendidas en procariotas y material gen\u00e9tico coincidente en fagos, virus que infectan bacterias.<\/p><\/blockquote>\n\n\n\n
CRISPR, abreviatura de repeticiones palindr\u00f3micas cortas agrupadas regularmente interespaciadas, es un “sistema inmunol\u00f3gico” microbiano que las bacterias y arqueas, o procariotas, utilizan para prevenir la infecci\u00f3n por virus llamados fagos. En esencia, el sistema CRISPR brinda a los procariotas la capacidad de reconocer secuencias gen\u00e9ticas precisas que coinciden con un fago u otros invasores y se dirigen a estas secuencias para su destrucci\u00f3n utilizando enzimas especializadas.<\/p>\n\n\n\n
En menos de una d\u00e9cada, los investigadores han utilizado CRISPR-Cas9 para desarrollar cultivos, insectos, modelos gen\u00e9ticos y terapias humanas experimentales editadas con genoma. Se est\u00e1n realizando ensayos cl\u00ednicos para utilizar la t\u00e9cnica para tratar la anemia de c\u00e9lulas falciformes, la ceguera hereditaria y el c\u00e1ncer. Doudna, Charpentier y otros en el campo, han lanzado una generaci\u00f3n de empresas de biotecnolog\u00eda destinadas a desarrollar la t\u00e9cnica para lograr estos objetivos.<\/p>\n\n\n\n