{"id":29361,"date":"2022-12-12T23:49:32","date_gmt":"2022-12-13T04:49:32","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=29361"},"modified":"2022-12-12T23:49:32","modified_gmt":"2022-12-13T04:49:32","slug":"una-adolescente-con-cancer-es-remitida-tras-recibir-nuevas-celulas-editadas-con-crispr","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2022\/12\/12\/una-adolescente-con-cancer-es-remitida-tras-recibir-nuevas-celulas-editadas-con-crispr\/","title":{"rendered":"Una adolescente con c\u00e1ncer es remitida tras recibir nuevas c\u00e9lulas editadas con CRISPR"},"content":{"rendered":"\n<p>Una adolescente con una forma agresiva de leucemia ahora no tiene c\u00e9lulas cancerosas detectables en su cuerpo, gracias a una terapia experimental en la que la ni\u00f1a de 13 a\u00f1os recibi\u00f3 nuevas c\u00e9lulas inmunes modificadas gen\u00e9ticamente. La paciente, llamada Alyssa, parece estar en remisi\u00f3n, pero deber\u00e1 ser monitoreada de cerca en los pr\u00f3ximos meses para confirmar que realmente est\u00e1 libre de leucemia, seg\u00fan el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) en el Reino Unido, que proporcion\u00f3 el tratamiento. Anteriormente, Alyssa se hab\u00eda sometido a quimioterapia y a un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, pero su c\u00e1ncer segu\u00eda reapareciendo. Si no hubiera ingresado a un ensayo cl\u00ednico para el tratamiento experimental, la \u00fanica opci\u00f3n que le quedaba era el cuidado paliativo para aliviar sus s\u00edntomas, en lugar de curar su c\u00e1ncer.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cMe siento muy honrada y se siente bien haber ayudado a otras personas tambi\u00e9n\u201d, dijo Alyssa en un video difundido por el GOSH. Ella fue la primera paciente en recibir la nueva terapia. En total, sus m\u00e9dicos tienen como objetivo inscribir a un total de 10 pacientes entre las edades de 6 meses y 16 a\u00f1os en su ensayo en curso.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<iframe loading=\"lazy\" title=\"Alyssa&#039;s story: Base Editing &amp; CAR T-Cell Therapy at Great Ormond Street Hospital\" width=\"640\" height=\"360\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/x4clNXVVLJw?feature=oembed\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<p>El equipo present\u00f3 los resultados preliminares de Alyssa el s\u00e1bado 10 de diciembre en la reuni\u00f3n anual de la Sociedad Estadounidense de Hematolog\u00eda en Nueva Orleans, Luisiana. A Alyssa se le diagnostic\u00f3 leucemia linfobl\u00e1stica aguda de c\u00e9lulas T (LLA-T) en mayo de 2021, seg\u00fan el GOSH. La LLA-T afecta a las c\u00e9lulas madre en la m\u00e9dula \u00f3sea que normalmente dar\u00edan lugar a las c\u00e9lulas T, gl\u00f3bulos blancos que protegen al cuerpo contra las infecciones. Sin embargo, en la LLA-T, las c\u00e9lulas T anormales e inmaduras se acumulan en el cuerpo y desplazan a las c\u00e9lulas T sanas, dejando a los pacientes propensos a las infecciones.<\/p>\n\n\n\n<p>Los tratamientos para la LLA-T incluyen quimioterapia, que destruye las c\u00e9lulas cancerosas, y trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea, que reemplazan las c\u00e9lulas madre enfermas de los pacientes con c\u00e9lulas sanas de un donante. Desafortunadamente, como en el caso de Alyssa, estas estrategias no siempre mantienen la enfermedad bajo control.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Aproximadamente el 20% de los pacientes con LLA-T recaer\u00e1n, y el pron\u00f3stico para la LLA-T recidivante es malo&#8221;, seg\u00fan una revisi\u00f3n de 2016 en la revista <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1182%2Fasheducation-2016.1.580\">Hematology ASH Education Program<\/a>.<\/p>\n\n\n\n<p>Un tratamiento diferente, llamado terapia de c\u00e9lulas CAR-T, ha funcionado anteriormente para otras formas de ALL, pero no para la ALL. Esa terapia consiste en eliminar algunas de las c\u00e9lulas T del paciente, modificar su ADN en el laboratorio y luego reintroducirlas en el cuerpo. Las c\u00e9lulas T modificadas est\u00e1n destinadas a cazar y matar c\u00e9lulas cancerosas, pero en T-ALL, las c\u00e9lulas T se confunden entre s\u00ed con el enemigo. Los investigadores del GOSH y el Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street del University College en Londres (UCL) han estado trabajando en una forma de prevenir este fuego amigo.<\/p>\n\n\n\n<p>Para la nueva terapia, los cient\u00edficos despojaron a las c\u00e9lulas T donadas de ciertos receptores que las har\u00edan parecer extra\u00f1as al sistema inmunitario del receptor. Las c\u00e9lulas tambi\u00e9n perdieron CD7, una prote\u00edna que se encuentra en todas las c\u00e9lulas T, y otra prote\u00edna llamada CD52, que es el objetivo de ciertos tratamientos contra el c\u00e1ncer. Finalmente, las c\u00e9lulas T obtuvieron un nuevo receptor que les permiti\u00f3 apuntar a las c\u00e9lulas T portadoras de CD7, incluidas las cancerosas, seg\u00fan el UCL.<\/p>\n\n\n\n<p>Para aplicar todos estos cambios gen\u00e9ticos, el equipo utiliz\u00f3 una forma modificada de la famosa herramienta de edici\u00f3n de genes CRISPR para intercambiar letras individuales en el c\u00f3digo de ADN de las c\u00e9lulas T. Esta t\u00e9cnica se llama &#8220;edici\u00f3n base&#8221;. Alyssa es la primera paciente en recibir una terapia de c\u00e9lulas CAR-T con base editada.<\/p>\n\n\n\n<p>Varias terapias celulares editadas de base para otras enfermedades, incluido un trastorno hereditario del procesamiento del colesterol, est\u00e1n actualmente en marcha, inform\u00f3 <a href=\"https:\/\/go.redirectingat.com\/?id=92X1590019&amp;xcust=livescience_row_1404115101784407800&amp;xs=1&amp;url=https%3A%2F%2Fwww.newscientist.com%2Farticle%2F2350806-experimental-crispr-technique-has-promise-against-aggressive-leukaemia%2F&amp;sref=https%3A%2F%2Fwww.livescience.com%2Fbase-editing-cancer-treatment-in-teen\">New Scientist<\/a>. Dentro de un mes de tratamiento, Alyssa entr\u00f3 en remisi\u00f3n. Luego recibi\u00f3 un segundo trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea para restaurar su funci\u00f3n inmunol\u00f3gica, ya que la terapia experimental hab\u00eda eliminado sus c\u00e9lulas T. Ahora, seis meses despu\u00e9s del trasplante, su c\u00e1ncer sigue siendo indetectable y se est\u00e1 recuperando en casa.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Los m\u00e9dicos han dicho que los primeros seis meses son los m\u00e1s importantes y no queremos ser demasiado arrogantes, pero seguimos pensando: &#8216;Si pueden deshacerse de \u00e9l, solo una vez, ella estar\u00e1 bien'&#8221;, dijo la madre de Alyssa, Kiona, al GOSH. &#8220;Y tal vez tengamos raz\u00f3n&#8221;. Alyssa espera volver a la escuela y &#8220;eso podr\u00eda ser una realidad pronto&#8221;, dijo su madre.<\/p>\n\n\n\n<p>Fuente: <a href=\"https:\/\/www.livescience.com\/base-editing-cancer-treatment-in-teen\">Live Science<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Una adolescente con una forma agresiva de leucemia ahora no tiene c\u00e9lulas cancerosas detectables en su cuerpo, gracias a una terapia experimental en la que la ni\u00f1a de 13 a\u00f1os recibi\u00f3 nuevas c\u00e9lulas inmunes modificadas gen\u00e9ticamente. 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