Una nueva terapia dise\u00f1ada para eliminar c\u00famulos t\u00f3xicos de una prote\u00edna que se cree es responsable de la enfermedad de Parkinson se ha mostrado prometedora en los primeros ensayos cl\u00ednicos. Producida por la empresa biotecnol\u00f3gica estadounidense Vaxxinity, la candidata a inmunoterapia con nombre en c\u00f3digo UB-312 es el primer tratamiento que ha demostrado ser capaz de reducir las concentraciones de alfa-sinucle\u00edna (\u03b1-syn) en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo, lo que supone un importante paso adelante para frenar (o incluso detener) \u2013 el progreso del trastorno. Aunque los resultados del ensayo a\u00fan no se han publicado ni revisado por pares, los informes de los funcionarios de la compa\u00f1\u00eda son optimistas y sugieren que est\u00e1n ante algo grande.<\/p>\n\n\n\n
“Lo que vemos en nuestro programa UB-312 es el potencial de cambiar toda la conversaci\u00f3n sobre el tratamiento y la prevenci\u00f3n del Parkinson”, dice el cofundador y presidente ejecutivo de Vaxxinity, Lou Reese.<\/p>\n\n\n\n
“Nuestros hallazgos sugieren que UB-312 podr\u00eda transformar la atenci\u00f3n del Parkinson, ofreciendo esperanza de mejores resultados con un tratamiento modificador de la enfermedad. El futuro no est\u00e1 a d\u00e9cadas de distancia: los pacientes de Parkinson de hoy pueden tener esperanzas para un futuro cercano, no lejano”.<\/p>\n\n\n\n
La enfermedad de Parkinson es una condici\u00f3n neurodegenerativa que se manifiesta progresivamente en rigidez, temblores y lentitud de movimientos. En Estados Unidos, en prevalencia, s\u00f3lo superada por el Alzheimer, casi un mill\u00f3n de personas tienen un diagn\u00f3stico, cifra que se espera que aumente en 200.000 m\u00e1s para finales de la d\u00e9cada.<\/p>\n\n\n\n
Los s\u00edntomas de la enfermedad se remontan a la muerte de c\u00e9lulas nerviosas cr\u00edticas en una regi\u00f3n cercana al tronco del enc\u00e9falo que est\u00e1 indirectamente involucrada en el control motor fino. Aunque los desencadenantes iniciales de esta degeneraci\u00f3n s\u00f3lo se han asociado vagamente con posibles factores gen\u00e9ticos y ambientales, un cuarto de siglo de investigaci\u00f3n implica firmemente que \u03b1-syn desempe\u00f1a un papel fundamental en el progreso de la enfermedad de Parkinson. Producida para regular la comunicaci\u00f3n entre neuronas, la prote\u00edna tiene un lado siniestro una vez que se acumula en grupos insolubles, da\u00f1ando componentes como las mitocondrias y alterando los equilibrios t\u00edpicos de las c\u00e9lulas.<\/p>\n\n\n\n
La nueva terapia de Vaxxinity utiliza anticuerpos para atacar estos c\u00famulos t\u00f3xicos, ignorando las prote\u00ednas disueltas y dej\u00e1ndolas realizar sus actividades diarias. Un ensayo cl\u00ednico realizado hace unos a\u00f1os con 50 voluntarios sanos demostr\u00f3 que el procedimiento es en general seguro, con efectos secundarios relativamente leves.<\/p>\n\n\n\n
En este \u00faltimo ensayo aleatorio y doble ciego en 20 pacientes diagnosticados con la enfermedad de Parkinson, se demostr\u00f3 que los anticuerpos se unen exclusivamente a formas agregadas de \u03b1-syn. El an\u00e1lisis del l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo de quienes recibieron UB-312 revel\u00f3 una ca\u00edda del 20 % en sus niveles habituales de agregados \u03b1-syn, en comparaci\u00f3n con una disminuci\u00f3n del 3% en aquellos que recibieron un placebo. Las pruebas cl\u00ednicas de seguimiento en pacientes con concentraciones detectables de anticuerpos inducidos por UB-312 en sus muestras de l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo sugirieron que la eliminaci\u00f3n de los grupos de prote\u00ednas puede mejorar los movimientos necesarios para la vida diaria.<\/p>\n\n\n\n
“Actualmente, no existen tratamientos que aborden las condiciones subyacentes del Parkinson, y estamos muy entusiasmados con estos datos sobre el compromiso del objetivo”, afirma el vicepresidente senior de investigaci\u00f3n de Vaxxinity, Jean-Cosme Dodart.<\/p>\n\n\n\n
“Esto nos da la confianza de que vamos tras el objetivo correcto y de una manera estad\u00edstica y cl\u00ednicamente relevante para los pacientes. Hay nuevas esperanzas en el horizonte”.<\/p>\n\n\n\n
Lograr superar ese horizonte todav\u00eda depende de que otros ensayos cl\u00ednicos integrales contin\u00faen demostrando que la terapia es un medio seguro y eficaz para mejorar la calidad de vida de los pacientes de Parkinson. Con tan pocos tratamientos prometedores en desarrollo, incluso las peque\u00f1as esperanzas pueden significar mucho para el creciente n\u00famero de personas que se enfrentan a la p\u00e9rdida gradual del control motor en los pr\u00f3ximos a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n