{"id":62198,"date":"2024-10-15T22:37:45","date_gmt":"2024-10-16T03:37:45","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=62198"},"modified":"2024-10-15T22:37:46","modified_gmt":"2024-10-16T03:37:46","slug":"tratamiento-prometedor-para-devastadora-enfermedad-cerebral-puede-causar-cancer","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2024\/10\/15\/tratamiento-prometedor-para-devastadora-enfermedad-cerebral-puede-causar-cancer\/","title":{"rendered":"Tratamiento prometedor para devastadora enfermedad cerebral puede causar c\u00e1ncer"},"content":{"rendered":"\n

Dos ensayos cl\u00ednicos han confirmado las sospechas: un tratamiento innovador para una enfermedad neurol\u00f3gica rara que suele aparecer en la infancia tambi\u00e9n aumenta el riesgo de c\u00e1ncer. Los estudios de fase 2\/3 sobre la eficacia y seguridad de una terapia g\u00e9nica aprobada por la FDA de EE. UU. para la adrenoleucodistrofia cerebral han arrojado resultados agridulces, que verifican el \u00e9xito del tratamiento al tiempo que muestran que conlleva un riesgo significativo de un trastorno que causa c\u00e1ncer: el s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD).<\/p>\n\n\n\n

Despu\u00e9s del tratamiento, seis de los 67 pacientes de los dos ensayos cl\u00ednicos recientes desarrollaron SMD, y un paciente adicional desarroll\u00f3 leucemia. Un an\u00e1lisis m\u00e1s detallado de las c\u00e9lulas biopsiadas revel\u00f3 una variedad de inserciones gen\u00e9ticas que probablemente hayan contribuido a las enfermedades.<\/p>\n\n\n\n

La adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) es el resultado de una mutaci\u00f3n en el gen ABCD1 en el cromosoma X que compromete la capacidad del cuerpo para descomponer los \u00e1cidos grasos de cadena muy larga, lo que hace que se acumulen en \u00e1reas como el sistema nervioso. Las consecuencias pueden ser devastadoras, destruyendo la capa protectora que rodea los axones de los nervios y provocando gradualmente un deterioro de las capacidades cognitivas y las funciones motoras. Si no se trata, la enfermedad puede ser mortal.<\/p>\n\n\n\n

“La adrenoleucodistrofia cerebral es una enfermedad cerebral devastadora que afecta a los ni\u00f1os en la flor de la infancia y el desarrollo”, afirma el neur\u00f3logo Florian Eichler, director de la Cl\u00ednica de Leucodistrofia del Hospital General de Massachusetts.<\/p>\n\n\n\n

Al ser una anomal\u00eda ligada al cromosoma X, los hombres se ven afectados mucho m\u00e1s que las mujeres, sobre todo en etapas m\u00e1s tempranas de la vida, y los s\u00edntomas comienzan a aparecer entre los 4 y los 10 a\u00f1os en poco m\u00e1s de un tercio de los pacientes con la mutaci\u00f3n. Si la enfermedad se diagnostica en un momento suficientemente temprano de su evoluci\u00f3n, los ni\u00f1os pueden someterse a una forma de terapia con c\u00e9lulas madre en la que se trasplantan al paciente c\u00e9lulas sangu\u00edneas gen\u00e9ticamente compatibles de un donante, lo que les proporciona un gen ABCD1 funcional.<\/p>\n\n\n\n

Aunque es un tratamiento muy eficaz, es en realidad un trasplante de tejido, con una elevada probabilidad de efectos secundarios, respuestas inmunitarias y potencial de rechazo. Adem\u00e1s, no todos los pacientes son aptos para el tratamiento, que requiere un donante compatible. En 2009, una colaboraci\u00f3n entre investigadores franceses y alemanes demostr\u00f3 que se pod\u00eda utilizar un virus VIH modificado para insertar un gen ABCD1 funcional en c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas extra\u00eddas del propio cuerpo de un paciente, eliminando la necesidad (y los riesgos) de utilizar tejido de un donante.<\/p>\n\n\n\n

Desde entonces, se ha desarrollado un tratamiento llamado elivaldogene autotemcel. Comercializado como Skysona por la empresa Bluebird Bio, recibi\u00f3 el visto bueno de la FDA en 2022. Los ensayos cl\u00ednicos descubrieron que quienes recibieron la terapia gen\u00e9tica ten\u00edan un 72% de posibilidades de estar libres de seis discapacidades funcionales importantes en los dos a\u00f1os posteriores a su primera evaluaci\u00f3n CALD, en comparaci\u00f3n con el 43% de los controles.<\/p>\n\n\n\n

Teniendo en cuenta las afirmaciones de que aproximadamente uno de cada dos pacientes j\u00f3venes no sobrevive m\u00e1s de ocho a\u00f1os sin tratamiento, cada \u00e9xito parece digno de celebraci\u00f3n. Sin embargo, ya estaba quedando claro que el tratamiento no estaba exento de riesgos. Un an\u00e1lisis de los ensayos cl\u00ednicos continuados ha proporcionado ahora una s\u00f3lida evidencia de una probabilidad de uno en diez de desarrollar un trastorno canceroso.<\/p>\n\n\n\n

Es posible que m\u00e1s pacientes desarrollen c\u00e1ncer a largo plazo como resultado de la terapia. Afortunadamente, las leucemias responden a una variedad de tratamientos; seis de los pacientes recibieron m\u00e1s tratamiento y cuatro de ellos se liberaron del c\u00e1ncer.<\/p>\n\n\n\n

“Cuando comenc\u00e9 a tratar a pacientes con CALD, el 80% llegaba a nuestra cl\u00ednica al borde de la muerte, y ahora la proporci\u00f3n ha cambiado”, dice Eichler.<\/p>\n\n\n\n

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Ilustraci\u00f3n de dos c\u00e9lulas nerviosas (neuronas). Ambas tienen una vaina de mielina (amarilla) alrededor de su ax\u00f3n, pero la que aparece en la parte inferior est\u00e1 da\u00f1ada. Roger Harris\/Science Photo Library\/Getty Images.<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

“Celebramos con cautela que hemos podido estabilizar esta enfermedad neurol\u00f3gica y devolverles a estos chicos una vida plena, pero ese j\u00fabilo se ve empa\u00f1ado por el hecho de que vemos malignidad en un subconjunto de estos pacientes. Esto es algo que estamos tratando activamente de comprender y abordar”.<\/p>\n\n\n\n

La medicina est\u00e1 llena de decisiones angustiosas que sopesan las posibilidades de vivir una vida m\u00e1s larga y saludable frente al riesgo de resultados adversos. S\u00f3lo a trav\u00e9s de ensayos cl\u00ednicos como estos, los pacientes y sus familias pueden tener suficiente informaci\u00f3n para tomar decisiones dif\u00edciles.<\/p>\n\n\n\n

Como afirma el onc\u00f3logo del Boston Children’s Hospital David A. Williams: “Si bien los riesgos asociados con la terapia g\u00e9nica y la tecnolog\u00eda de vectores son reales, el progreso que hemos logrado ofrece una fuente de esperanza para las familias que enfrentan opciones limitadas”.<\/p>\n\n\n\n

Esta investigaci\u00f3n se public\u00f3 en el New England Medical Journal aqu\u00ed <\/a>y aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Fuente: Science Alert<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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