Para las personas diagnosticadas con telangiectasia macular tipo 2 (MacTel), una enfermedad retiniana rara y de progresi\u00f3n lenta, no exist\u00edan tratamientos aprobados por la FDA (ni de otro tipo) para ralentizar o detener la p\u00e9rdida de visi\u00f3n. Esto cambi\u00f3 el 6 de marzo de 2025, con la aprobaci\u00f3n de ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey), un dispositivo implantado quir\u00fargicamente dise\u00f1ado para preservar la visi\u00f3n en personas con esta afecci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
Desarrollado por la empresa biotecnol\u00f3gica Neurotech Pharmaceuticals, ENCELTO se origin\u00f3 en una larga colaboraci\u00f3n entre el laboratorio de Scripps Research del m\u00e9dico-cient\u00edfico Martin Friedlander y el Instituto de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Lowy. Esta es la decimos\u00e9ptima terapia aprobada por la FDA derivada del trabajo de Scripps Research. Se espera que el dispositivo est\u00e9 disponible para pacientes estadounidenses en junio de 2025.<\/p>\n\n\n\n
“El compromiso de la familia Lowy con la b\u00fasqueda de un tratamiento mediante su extraordinario apoyo al Proyecto MacTel y al Instituto de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Lowy, sumado al trabajo de Scripps Research, Neurotech y un consorcio internacional de cient\u00edficos y m\u00e9dicos, es un testimonio del poder de la colaboraci\u00f3n y la importancia de la ciencia b\u00e1sica en el desarrollo de tratamientos eficaces para enfermedades debilitantes”, afirma Friedlander, cuya investigaci\u00f3n, junto con la de otros, contribuy\u00f3 a allanar el camino para ENCELTO.<\/p>\n\n\n\n
La MacTel afecta la parte central de la retina, esencial para una visi\u00f3n n\u00edtida y detallada. Las personas con esta enfermedad suelen tener dificultades para leer, reconocer rostros o ver detalles finos, s\u00edntomas que empeoran gradualmente con el tiempo. Para ralentizar esta progresi\u00f3n, ENCELTO administra una dosis constante de factor neurotr\u00f3fico ciliar (CNTF), una prote\u00edna natural que contribuye a la supervivencia y la salud de las c\u00e9lulas nerviosas, incluidos los fotorreceptores de la retina. La CNTF act\u00faa como neuroprotector, lo que significa que ayuda a proteger estas c\u00e9lulas del da\u00f1o para retrasar el proceso degenerativo.<\/p>\n\n\n\n
La aprobaci\u00f3n de la FDA se bas\u00f3 en dos estudios cl\u00ednicos de fase 3 que demostraron que el implante ENCELTO ralentiz\u00f3 la p\u00e9rdida de c\u00e9lulas retinianas sensibles a la luz en personas con MacTel durante un per\u00edodo de 24 meses. Los dispositivos retirados de los ojos de los pacientes despu\u00e9s de hasta 14,5 a\u00f1os a\u00fan produc\u00edan niveles de CNTF comparables a los que produc\u00edan en el momento de la implantaci\u00f3n, lo que sugiere que el dispositivo deber\u00eda mantener su eficacia mucho m\u00e1s all\u00e1 de los 2 a\u00f1os observados en los ensayos. Esto se est\u00e1 analizando con m\u00e1s detalle en ensayos de fase 4 ampliados.<\/p>\n\n\n\n
“Esta es la primera vez que se aprueba una terapia basada en c\u00e9lulas que administra un neuroprotector para tratar una enfermedad neurodegenerativa”, se\u00f1ala Friedlander.<\/p>\n\n\n\n
Friedlander, actualmente presidente del Instituto de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Lowy, jug\u00f3 un papel activo en la creaci\u00f3n de la base cient\u00edfica de ENCELTO y ayud\u00f3 a sentar las bases para su desarrollo cl\u00ednico a trav\u00e9s del trabajo anterior de su equipo de investigaci\u00f3n Scripps. Inicialmente, se crey\u00f3 que la MacTel era un trastorno de los vasos sangu\u00edneos, ya que las primeras im\u00e1genes mostraban capilares anormales y permeables cerca del centro de la retina. Sin embargo, Friedlander y su laboratorio ayudaron a revelar que el verdadero problema era la neurodegeneraci\u00f3n: la muerte gradual de los fotorreceptores y las c\u00e9lulas gliales de soporte.<\/p>\n\n\n\n
En un estudio clave de prueba de concepto<\/a> publicado en The Journal of Clinical Investigation<\/em> en 2009, demostraron que la terapia gen\u00e9tica<\/a> podr\u00eda usarse para administrar un neuroprotector directamente a la retina en un modelo precl\u00ednico similar a la enfermedad, retardando o previniendo eficazmente la p\u00e9rdida de c\u00e9lulas.<\/p>\n\n\n\n Este \u00e9xito inicial allan\u00f3 el camino para el desarrollo posterior de ENCELTO. Unos a\u00f1os m\u00e1s tarde, un miembro de la familia Lowy fue diagnosticado con MacTel. La b\u00fasqueda de un tratamiento por parte de la familia se convirti\u00f3 en el motor del desarrollo de una terapia duradera y espec\u00edfica para MacTel, que con el tiempo se convertir\u00eda en ENCELTO.<\/p>\n\n\n\n Bas\u00e1ndose en sus hallazgos de 2009, Friedlander comenz\u00f3 a buscar una manera de administrar CNTF a los pacientes de forma segura y sostenida. Reconect\u00f3 con Neurotech, empresa con la que hab\u00eda trabajado en la d\u00e9cada de 1990, para explorar la utilizaci\u00f3n de uno de sus dispositivos, desarrollado originalmente para tratar otras afecciones de la retina. Juntos, exploraron el uso de una diminuta c\u00e1psula de col\u00e1geno que contiene c\u00e9lulas del epitelio pigmentario de la retina (EPR) modificadas gen\u00e9ticamente, que ayudan a nutrir la retina y a mantener la salud de los fotorreceptores. Una vez implantado en la parte posterior del ojo, el dispositivo libera CNTF de forma controlada y a largo plazo, a la vez que protege a las c\u00e9lulas del EPR del ataque del sistema inmunitario.<\/p>\n\n\n\n ENCELTO tambi\u00e9n se est\u00e1 evaluando para afecciones degenerativas neurovasculares m\u00e1s all\u00e1 de MacTel. El laboratorio de Friedlander explora su potencial para administrar otras mol\u00e9culas terap\u00e9uticas para enfermedades como el glaucoma y la degeneraci\u00f3n macular asociada a la edad.<\/p>\n\n\n\n “La retina es una extensi\u00f3n del cerebro, por lo que esto tambi\u00e9n implica que se podr\u00eda utilizar un neuroprotector para prevenir la neurodegeneraci\u00f3n en otras enfermedades”, afirma Friedlander.<\/p>\n\n\n\n Agrega que el \u00e9xito de ENCELTO es la culminaci\u00f3n de a\u00f1os de investigaci\u00f3n, persistencia y resoluci\u00f3n de problemas por parte de muchas personas, desde los primeros estudios de laboratorio hasta las etapas finales de las pruebas cl\u00ednicas.<\/p>\n\n\n\n “No hay mayor satisfacci\u00f3n para un cl\u00ednico-cient\u00edfico que encontrar un tratamiento que potencialmente impacte a cientos de miles de pacientes”, afirma Friedlander. “Es tremendamente gratificante tomar algo del laboratorio y llevarlo a la pr\u00e1ctica”.<\/p>\n\n\n\n