La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos aprob\u00f3 el lunes el tratamiento para el Alzheimer de Biogen, marcando el comienzo del primer medicamento nuevo para la enfermedad en casi dos d\u00e9cadas. El medicamento, que antes se conoc\u00eda como aducanumab pero se vender\u00e1 con la marca Aduhelm, est\u00e1 dise\u00f1ado para erosionar la placa pegajosa que se acumula en el cerebro de las personas con Alzheimer. Los cient\u00edficos han teorizado que la sustancia mata las c\u00e9lulas del cerebro y causa la p\u00e9rdida de memoria que caracteriza a la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n
En ensayos cl\u00ednicos, Aduhelm redujo los niveles de esas placas, pero no se demostr\u00f3 definitivamente que mejorara la memoria y la cognici\u00f3n. La FDA aprob\u00f3 el medicamento bajo una v\u00eda especial acelerada que permite el uso de medicamentos que tienen una probabilidad razonable de tener un beneficio para los pacientes, incluso cuando no hay certeza acerca de qu\u00e9 tan bien funcionan.<\/p>\n\n\n\n
Un comit\u00e9 asesor de la FDA dijo en noviembre que las pruebas de Biogen no hab\u00edan demostrado que el medicamento tratara eficazmente el Alzheimer. La FDA generalmente sigue los consejos de sus comit\u00e9s asesores.<\/p>\n\n\n\n
“Ha habido un considerable debate p\u00fablico sobre si se debe aprobar Aduhelm. Como suele ocurrir cuando se trata de interpretar datos cient\u00edficos, la comunidad de expertos ha ofrecido perspectivas diferentes”, dijo la Dra. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluaci\u00f3n e investigaci\u00f3n de Medicamentos de la FDA, en un comunicado el lunes.<\/p>\n\n\n\n
“La Agencia concluy\u00f3 que los beneficios de Aduhelm para los pacientes con enfermedad de Alzheimer superaban los riesgos de la terapia”.<\/p>\n\n\n\n
Cerca de 6 millones de estadounidenses tienen Alzheimer, lo que significa que el mercado de la droga podr\u00eda ser sustancial. Biogen no ha dicho cu\u00e1nto cobrar\u00e1 por el tratamiento. Los analistas de Citi y SVB Leerink han estimado que Aduhelm podr\u00eda generar entre US$10 mil millones y US$12 mil millones en ingresos anuales. Biogen ha invertido m\u00e1s de 2.000 millones de d\u00f3lares en el desarrollo de aducanumab y otros f\u00e1rmacos experimentales para el Alzheimer. Las acciones de Biogen subieron un 58% a US$450,62 despu\u00e9s de la decisi\u00f3n de aprobaci\u00f3n, lo que le dio a la empresa un valor de mercado de alrededor de US$69 mil millones.<\/p>\n\n\n\n
Aunque el ensayo cl\u00ednico encontr\u00f3 que Aduhelm funcion\u00f3 en un subconjunto de participantes, la FDA permitir\u00e1 el uso generalizado del tratamiento. Los pacientes necesitar\u00e1n esc\u00e1neres cerebrales para monitorear peque\u00f1as hemorragias conocidas como anomal\u00edas en las im\u00e1genes relacionadas con el amiloide o ARIA. Ni Biogen ni la FDA revelaron de inmediato cu\u00e1ndo estar\u00eda disponible.<\/p>\n\n\n\n
El camino rocoso del Aducanumab hacia la FDA casi termina en un fracaso hace 2 a\u00f1os Esos resultados de las pruebas fueron la base de la solicitud de Biogen ante la FDA, pero tambi\u00e9n se incluyeron los datos del otro ensayo fallido en la \u00faltima etapa y otro ensayo en la etapa inicial. Los resultados separados de las pruebas de la \u00faltima etapa, o fase tres, fueron un punto de discusi\u00f3n durante la revisi\u00f3n del medicamento por parte de la FDA. David Knopman, un neur\u00f3logo que particip\u00f3 en los ensayos cl\u00ednicos de Biogen, pidi\u00f3 el a\u00f1o pasado a la empresa de biotecnolog\u00eda que realizara un nuevo ensayo de \u00faltima etapa, diciendo que los datos que Biogen hab\u00eda presentado no demostraban que el medicamento ayudara a los pacientes.<\/p>\n\n\n\n “La perfecci\u00f3n puede ser enemiga de lo bueno, pero para el aducanumab, la evidencia ni siquiera llega a ser ‘buena'”, escribi\u00f3 a la FDA en octubre.<\/p>\n\n\n\n “Contrariamente a la esperanza de que el aducanumab ayude a los pacientes de Alzheimer, la evidencia muestra que no ofrecer\u00e1 mejoras a ninguno, da\u00f1ar\u00e1 a algunos de los expuestos y consumir\u00e1 enormes recursos”.<\/p>\n\n\n\n El comit\u00e9 asesor, que inclu\u00eda investigadores, m\u00e9dicos y un bioestad\u00edstico, dijo en gran medida que el argumento de Biogen a favor de la aprobaci\u00f3n estaba lleno de lagunas. Pero los funcionarios de la FDA dijeron que encontraron los datos del exitoso ensayo de fase tres “robustos y excepcionalmente persuasivos” y determinaron que los resultados positivos del ensayo podr\u00edan respaldar la solicitud de Biogen.<\/p>\n\n\n\n Biogen gast\u00f3 $ 2 mil millones en el desarrollo de sus medicamentos contra el Alzheimer durante los \u00faltimos 5 a\u00f1os Esas probabilidades parec\u00edan a\u00fan mejores despu\u00e9s de que la FDA retras\u00f3 su fecha l\u00edmite de decisi\u00f3n al 7 de junio desde el 7 de marzo. Las extensiones de la fecha l\u00edmite com\u00fanmente conducen a una aprobaci\u00f3n, dijeron analistas en enero.<\/p>\n\n\n\n Los grupos de defensa de los pacientes tambi\u00e9n apoyaron la aprobaci\u00f3n, citando la falta de opciones para los pacientes. El \u00faltimo f\u00e1rmaco completamente nuevo para el Alzheimer, Namenda, fue aprobado en 2003 para personas con formas moderadas a graves de la enfermedad. Los otros medicamentos que han salido al mercado desde entonces han sido combinaciones de productos nuevos y existentes. El campo del Alzheimer se ha llenado de ensayos fallidos, lo que ha llevado a varias grandes empresas farmac\u00e9uticas a poner fin a su trabajo en el \u00e1rea.<\/p>\n\n\n\n Biogen ha gastado al menos 2.000 millones de d\u00f3lares en el desarrollo de tres tratamientos potenciales durante los \u00faltimos cinco a\u00f1os, seg\u00fan los estados financieros. Uno de esos medicamentos se archiv\u00f3 en 2019 debido a los malos resultados del ensayo, mientras que otro, BAN2401, a\u00fan est\u00e1 siendo probado por un socio, Eisai.<\/p>\n\n\n\n La estrategia de Biogen de atacar la placa amiloide pegajosa se ha visto afectada por el fracaso de los medicamentos tras el fracaso de los medicamentos de otras compa\u00f1\u00edas. La teor\u00eda obtuvo cierto apoyo en enero cuando Eli Lilly inform\u00f3 el \u00e9xito con un f\u00e1rmaco dirigido a amiloide en un estudio de fase dos. Pero la mayor\u00eda de las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas que siguen trabajando en los tratamientos para el Alzheimer han dejado atr\u00e1s el argumento de los amiloides y se han centrado en otros elementos neurol\u00f3gicos con la esperanza de tratar la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n
<\/strong>La solicitud de la FDA de Biogen depend\u00eda de dos ensayos cl\u00ednicos id\u00e9nticos en etapa tard\u00eda que se cerraron a principios de 2019 despu\u00e9s de que un an\u00e1lisis intermedio indicara que probablemente fracasar\u00edan. Pero Biogen no redujo sus p\u00e9rdidas, la empresa continu\u00f3 analizando los datos. Aproximadamente seis meses despu\u00e9s, Biogen sorprendi\u00f3 a la industria farmac\u00e9utica al anunciar que un subconjunto de participantes en uno de los ensayos hab\u00eda mostrado signos positivos. Los niveles de placa amiloidea de los participantes disminuyeron y su capacidad para recordar palabras, recordar eventos de la vida, preparar comidas y completar otras tareas cotidianas hab\u00eda mejorado, dijo la compa\u00f1\u00eda.<\/p>\n\n\n\n
<\/strong>Brian Abrahams, analista de RBC Capital Markets, estim\u00f3 en enero que Biogen ten\u00eda un 15% de posibilidades de ser aprobado por la FDA. Otros colocaron las probabilidades de Biogen m\u00e1s cerca del 40 o 60%, citando casos en los que la FDA hab\u00eda aprobado productos para enfermedades previamente intratables.<\/p>\n\n\n\n