JAMA Neurology<\/a>\u00a0sugiere que Ambroxol puede ayudar a retrasar esa progresi\u00f3n, especialmente en personas con vulnerabilidades gen\u00e9ticas espec\u00edficas.<\/p>\n\n\n\nEn el ensayo doble ciego, 55 personas con demencia asociada a la enfermedad de Parkinson recibieron ambroxol o un placebo. Los investigadores monitorearon su funci\u00f3n cognitiva, s\u00edntomas psiqui\u00e1tricos y niveles de un marcador de da\u00f1o cerebral en sangre conocido como GFAP.<\/p>\n\n\n\n
Si bien el ambroxol no mejor\u00f3 significativamente las puntuaciones de las pruebas de memoria en el grupo completo en comparaci\u00f3n con el placebo, s\u00ed estabiliz\u00f3 los niveles de GFAP, lo que sugiere que podr\u00eda ayudar a proteger el cerebro del da\u00f1o continuo. Los s\u00edntomas psiqui\u00e1tricos empeoraron en el grupo placebo, pero se mantuvieron estables en quienes recibieron el f\u00e1rmaco.<\/p>\n\n\n\n
Curiosamente, el subgrupo de pacientes portadores de mutaciones en el gen\u00a0GBA1, conocido por aumentar el riesgo de Parkinson, respondi\u00f3 con mayor claridad. Estos individuos no solo mostraron perfiles psiqui\u00e1tricos estables, sino que tambi\u00e9n mostraron mejoras notables en las puntuaciones de las pruebas cognitivas.<\/p>\n\n\n\n
\u201cEstos hallazgos sugieren que el ambroxol podr\u00eda proteger la funci\u00f3n cerebral, especialmente en personas con riesgo gen\u00e9tico\u201d, afirm\u00f3 Pasternak. \u201cOfrece una nueva y prometedora v\u00eda de tratamiento donde actualmente existen pocas\u201d.<\/p>\n\n\n\n
El v\u00ednculo enzim\u00e1tico y su importancia<\/h2>\n\n\n\n
El atractivo del ambroxol reside en su capacidad para ayudar a las c\u00e9lulas a producir m\u00e1s de una enzima crucial llamada glucocerebrosidasa (GCase). Esta enzima, codificada por el gen\u00a0GBA1, ayuda a las c\u00e9lulas a descomponer los desechos. Cuando la GCase escasea (como suele ocurrir en personas con Parkinson), la acumulaci\u00f3n de residuos celulares puede da\u00f1ar las c\u00e9lulas cerebrales y acelerar la neurodegeneraci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
El ambroxol parece actuar como una chaperona molecular, ayudando a la GCase a plegarse correctamente y a llegar a las partes de la c\u00e9lula donde se necesita. En este ensayo, los participantes que recibieron dosis altas de ambroxol mostraron niveles m\u00e1s altos de GCase que los que recibieron placebo.<\/p>\n\n\n\n
Aunque los resultados primarios no mostraron diferencias significativas en el rendimiento cognitivo entre los grupos en general, el ensayo no fue lo suficientemente amplio como para extraer conclusiones sobre los portadores de GBA1, que representaron tan solo ocho de los participantes. Sin embargo, en este grupo m\u00e1s peque\u00f1o, los efectos fueron dif\u00edciles de ignorar. Tres de cada cinco portadores que recibieron ambroxol experimentaron mejoras significativas (hasta 11 puntos) en la Escala de Evaluaci\u00f3n de la Enfermedad de Alzheimer – Subescala Cognitiva (ADAS-Cog), una prueba est\u00e1ndar de memoria y cognici\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
\u201cAunque esta muestra es demasiado peque\u00f1a para sustentar cualquier conclusi\u00f3n\u201d, escribieron los autores del estudio, \u201cestos hallazgos se destacan dado el mecanismo de acci\u00f3n propuesto del ambroxol en la actividad de la GCasa, que es particularmente menor en portadores de la variante del gen GBA1\u201d.<\/p>\n\n\n\n
No es una cura, sino una pista<\/h2>\n\n\n\n
Aun as\u00ed, se recomienda precauci\u00f3n. En la cohorte completa, el ambroxol no super\u00f3 al placebo en los criterios de valoraci\u00f3n cognitivos primarios a las 26 ni a las 52 semanas. Esto no significa que no est\u00e9 funcionando. Podr\u00eda significar simplemente que los investigadores necesitan m\u00e1s tiempo o una selecci\u00f3n m\u00e1s precisa de los participantes para observar sus efectos.<\/p>\n\n\n\n
\u201cLas medidas de resultados primarios no respaldaron los efectos terap\u00e9uticos del Ambroxol sobre la cognici\u00f3n en la demencia de la enfermedad de Parkinson\u201d, se\u00f1alaron los autores, \u201caunque puede haber habido una estabilizaci\u00f3n de los s\u00edntomas neuropsiqui\u00e1tricos\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Es importante destacar que tanto el f\u00e1rmaco como la enfermedad son complejos. La demencia de Parkinson se desarrolla de forma diferente seg\u00fan la composici\u00f3n gen\u00e9tica de cada persona y los mecanismos biol\u00f3gicos subyacentes. Por ello, seg\u00fan Pasternak, los ensayos futuros deber\u00edan centrarse en reclutar a m\u00e1s portadores de GBA1, donde el mecanismo de Ambroxol podr\u00eda tener la mayor probabilidad de demostrar su potencial. Mientras tanto, Pasternak y su equipo ya est\u00e1n planeando un estudio de seguimiento centrado espec\u00edficamente en los cambios cognitivos y adaptado a este subgrupo gen\u00e9tico.<\/p>\n\n\n\n
\u201cEsta investigaci\u00f3n es vital porque la demencia de Parkinson afecta profundamente a los pacientes y sus familias\u201d, afirm\u00f3 Pasternak. \u201cSi un medicamento como el Ambroxol puede ayudar, podr\u00eda ofrecer una verdadera esperanza y mejorar vidas\u201d.<\/p>\n\n\n\n
\u00bfPor qu\u00e9 no has o\u00eddo hablar de esta droga?<\/h2>\n\n\n\n
El ambroxol no est\u00e1 aprobado para uso humano en Estados Unidos ni Canad\u00e1. En Europa, se vende ampliamente sin receta como medicamento para el resfriado. En algunas partes del mundo, incluso se utiliza en medicina veterinaria para caballos y perros.<\/p>\n\n\n\n
Su reputaci\u00f3n como f\u00e1rmaco seguro, con una larga trayectoria y tolerabilidad incluso en dosis altas, lo convierte en un candidato atractivo para su reutilizaci\u00f3n. Sin embargo, persisten obst\u00e1culos regulatorios. En Norteam\u00e9rica, el ambroxol actualmente solo est\u00e1 disponible para fines de investigaci\u00f3n, aunque su uso en Europa se remonta a d\u00e9cadas.<\/p>\n\n\n\n
Investigadores australianos tambi\u00e9n est\u00e1n probando el ambroxol en personas con enfermedad de la neurona motora, incluida la ELA. Adem\u00e1s, se est\u00e1n llevando a cabo al menos tres importantes ensayos cl\u00ednicos a nivel mundial: ASPro-PD, ANeED y AMBITIOUS, cada uno de los cuales explora los efectos del ambroxol en diferentes enfermedades neurodegenerativas y poblaciones de pacientes.<\/p>\n\n\n\n
Las enfermedades neurodegenerativas son notoriamente dif\u00edciles de tratar, y mucho m\u00e1s de curar. La mayor\u00eda de las terapias existentes controlan los s\u00edntomas sin alterar la evoluci\u00f3n de la enfermedad. La idea de que un jarabe para la tos con d\u00e9cadas de antig\u00fcedad pudiera hacer m\u00e1s (sobre todo para un subconjunto gen\u00e9tico de pacientes) es tan sorprendente como esperanzadora.<\/p>\n\n\n\n
Y plantea una cuesti\u00f3n m\u00e1s amplia sobre el futuro de la atenci\u00f3n a la demencia: la medicina de precisi\u00f3n no siempre se materializa en nuevos f\u00e1rmacos. A veces, podr\u00eda comenzar con la reevaluaci\u00f3n de los que ya tenemos. El pr\u00f3ximo paso para el Ambroxol es un ensayo m\u00e1s amplio y mejor dirigido.<\/p>\n\n\n\n
Fuente: ZME Science<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"En un peque\u00f1o ensayo cl\u00ednico en Canad\u00e1, un medicamento que se encuentra com\u00fanmente en los jarabes para la tos europeos ha mostrado se\u00f1ales tempranas de que podr\u00eda hacer algo que ning\u00fan tratamiento aprobado para la demencia de la enfermedad de Parkinson ha logrado a\u00fan: ayudar a retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad en el cerebro. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":79006,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[7],"tags":[],"class_list":["post-78985","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-salud-y-medicina"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/78985","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=78985"}],"version-history":[{"count":20,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/78985\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":79005,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/78985\/revisions\/79005"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/79006"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=78985"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=78985"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=78985"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}