{"id":83793,"date":"2025-09-11T23:48:29","date_gmt":"2025-09-12T04:48:29","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=83793"},"modified":"2025-09-11T23:48:30","modified_gmt":"2025-09-12T04:48:30","slug":"farmaco-contra-la-fibrosis-cistica-que-prolonga-la-vida-por-decadas-hace-ganar-a-sus-desarrolladores-nobel-estadounidense-de-us250-000","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2025\/09\/11\/farmaco-contra-la-fibrosis-cistica-que-prolonga-la-vida-por-decadas-hace-ganar-a-sus-desarrolladores-nobel-estadounidense-de-us250-000\/","title":{"rendered":"F\u00e1rmaco contra la fibrosis c\u00edstica que prolonga la vida por d\u00e9cadas hace ganar a sus desarrolladores “Nobel estadounidense” de US$250.000"},"content":{"rendered":"\n

Tres cient\u00edficos han ganado un premio de 250.000 d\u00f3lares por sus contribuciones al desarrollo de una terapia que salva vidas para la enfermedad gen\u00e9tica de la fibrosis qu\u00edstica (FQ). El premio, denominado Premio Lasker-DeBakey de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Cl\u00ednica, fue otorgado al\u00a0Dr. Michael Welsh<\/u><\/a>\u00a0de la Universidad de Iowa,\u00a0a Paul Negulescu<\/u><\/a>\u00a0de Vertex Therapeutics y\u00a0a Jes\u00fas (Tito) Gonz\u00e1lez<\/u><\/a>\u00a0de Integro Theranostics. Es uno de los Premios Lasker de este a\u00f1o, premios de investigaci\u00f3n biom\u00e9dica establecidos en 1945, a menudo conocidos como los “Nobeles Americanos”.<\/a><\/p>\n\n\n\n

“Es sumamente gratificante”, dijo Gonz\u00e1lez, quien anteriormente fue director s\u00e9nior de biolog\u00eda en Vertex Therapeutics. “Es muy poco com\u00fan que algo [en la investigaci\u00f3n m\u00e9dica] llegue a los pacientes y est\u00e9 ampliamente disponible, y que tenga un efecto tan dr\u00e1stico”, declar\u00f3 a Live Science.<\/p>\n\n\n\n

El tratamiento, llamado Trikafta, prolonga d\u00e9cadas la esperanza de vida de las personas con FQ, y se espera que los pacientes que comienzan el tratamiento en la infancia o la adolescencia vivan una esperanza de vida cercana a la media. En comparaci\u00f3n, cuando se descubri\u00f3 la enfermedad en la d\u00e9cada de 1930, la mayor\u00eda de los pacientes mor\u00edan en la primera infancia. Incluso en la d\u00e9cada de 2010, antes de la aprobaci\u00f3n de Trikafta en 2019, aproximadamente la mitad de los pacientes con FQ mor\u00edan antes de los 40 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n

“Hoy en d\u00eda, la mediana de edad estimada de supervivencia para las personas con fibrosis qu\u00edstica nacidas entre 2020 y 2024 con acceso a tratamiento es de 65 a\u00f1os”, escribi\u00f3\u00a0el Dr. Eric Sorscher,<\/u><\/a>\u00a0de la Universidad Emory, en un ensayo sobre el premio, publicado en\u00a0The New England Journal of Medicine<\/u><\/a>. “Las proyecciones disponibles sugieren que la salud y la longevidad podr\u00edan mejorar a\u00fan m\u00e1s a medida que se comiencen a administrar moduladores a edades m\u00e1s tempranas”.<\/p>\n\n\n\n

El Premio Lasker “tambi\u00e9n me trae muy buenos recuerdos y me llena de alegr\u00eda pensar en todas las personas con las que he trabajado, y en todo el tiempo y esfuerzo invertidos”, a\u00f1adi\u00f3 Gonz\u00e1lez. “Solo espero que la gente entienda lo dif\u00edcil que es llegar tan lejos”.<\/p>\n\n\n\n

La fibrosis qu\u00edstica (FQ)<\/u><\/a>\u00a0es un trastorno hereditario causado por mutaciones en un gen llamado\u00a0CFTR<\/u><\/a>. Cuando funciona, este gen permite que las c\u00e9lulas creen conductos dentro de sus membranas por los que pueden fluir part\u00edculas cargadas llamadas iones. Esto, a su vez, permite que el agua fluya correctamente por los tejidos y ayuda a \u00f3rganos como los pulmones, los intestinos y el p\u00e1ncreas a funcionar correctamente.<\/p>\n\n\n\n

Pero en la fibrosis qu\u00edstica (FQ), el gen CFTR funciona mal, lo que provoca que una mucosidad espesa y pegajosa obstruya el revestimiento de estos \u00f3rganos. Esta mucosidad obstruye las v\u00edas respiratorias, aumentando el riesgo de infecciones peligrosas y cicatrices en los pulmones, y puede causar problemas digestivos, de absorci\u00f3n de nutrientes y de se\u00f1alizaci\u00f3n de insulina.<\/p>\n\n\n\n

Las investigaciones de laboratorio realizadas por Welsh en las d\u00e9cadas de 1980 y 1990 sentaron las bases de Trikafta, un f\u00e1rmaco que aborda la causa molecular de la mayor\u00eda de los tipos de fibrosis qu\u00edstica. Trabajando con c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias de personas con la enfermedad, Welsh y sus colegas desentra\u00f1aron las “consecuencias fisiol\u00f3gicas” del error gen\u00e9tico m\u00e1s com\u00fan observado en personas con fibrosis qu\u00edstica, explic\u00f3 Gonz\u00e1lez.<\/p>\n\n\n\n

Su trabajo demostr\u00f3 que este defecto en el gen CFTR, conocido como delta-f508, impide que las part\u00edculas cargadas atraviesen los tubos de la membrana celular con tanta facilidad. Esta mutaci\u00f3n impide que los tubos lleguen a la superficie celular, por lo que los iones se quedan atascados. En varios experimentos que implicaron enfriar las c\u00e9lulas mientras crec\u00edan en placas de laboratorio, Welsh demostr\u00f3 que era posible lograr que el tubo alcanzara la superficie celular y, por lo tanto, transportara mejor los iones.<\/p>\n\n\n\n

Mientras tanto, como investigador postdoctoral en el laboratorio del ganador del Nobel<\/u><\/a> Roger Tsien, Gonz\u00e1lez coinvent\u00f3 un sistema capaz de rastrear con precisi\u00f3n el flujo de iones a trav\u00e9s de las membranas celulares en tiempo real. La inspiraci\u00f3n inicial del sistema fue estudiar el funcionamiento del cerebro, ya que los iones que se mueven a trav\u00e9s de las membranas permiten la activaci\u00f3n de las neuronas, explic\u00f3. Pero el sistema tambi\u00e9n era perfecto para probar posibles nuevos f\u00e1rmacos para la fibrosis qu\u00edstica, dise\u00f1ados para solucionar los problemas de transporte de iones.<\/p>\n\n\n\n

“Esto nos permiti\u00f3 analizar decenas de miles de compuestos al d\u00eda”, dijo Gonz\u00e1lez. “Mientras que la electrofisiolog\u00eda, el m\u00e9todo est\u00e1ndar en aquel entonces para estudiar los canales i\u00f3nicos a fondo, era muy lenta, s\u00f3lo unos pocos al d\u00eda”. Los investigadores perfeccionaron el proceso de b\u00fasqueda de medicamentos contra la fibrosis qu\u00edstica en la empresa de biotecnolog\u00eda Aurora Biosciences, que luego fue adquirida por Vertex Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n

Negulescu, tambi\u00e9n en Aurora y posteriormente en Vertex, dirigi\u00f3 el proyecto de cribado de mol\u00e9culas para determinar c\u00f3mo afectaban al transporte de iones. Su equipo busc\u00f3 “potenciadores”, que aumentan el flujo de iones, y “correctores”, que ayudan a colocar los tubos en la posici\u00f3n correcta en la membrana celular. Este esfuerzo condujo a la aprobaci\u00f3n de varias iteraciones de f\u00e1rmacos para la fibrosis qu\u00edstica (en 2012, 2015 y 2018), antes de finalmente obtener la aprobaci\u00f3n de Trikafta en 2019.<\/p>\n\n\n\n

Cuando empezaron a recibir datos de los primeros ensayos en humanos de su f\u00e1rmaco de primera generaci\u00f3n, Gonz\u00e1lez record\u00f3: “Fue muy emocionante porque se volvi\u00f3 muy real. Pens\u00e9: ‘Vaya, esto no es solo teor\u00eda; esto realmente funciona en pacientes'”.<\/p>\n\n\n\n

Trikafta combina tres medicamentos para tratar eficazmente a la mayor\u00eda de las personas con fibrosis qu\u00edstica. Su uso ha reducido el n\u00famero de trasplantes de pulm\u00f3n y hospitalizaciones por infecci\u00f3n entre las personas con la enfermedad, y ha mejorado la calidad de vida de los pacientes, seg\u00fan un\u00a0comunicado de los Premios Lasker<\/u><\/a>.<\/p>\n\n\n\n

“Los logros de Welsh, Gonz\u00e1lez y Negulescu brindan a las personas con fibrosis qu\u00edstica la oportunidad de prosperar ahora y planificar un futuro brillante”, afirma el comunicado.<\/p>\n\n\n\n

Este a\u00f1o se otorgaron dos premios Lasker adicionales, uno por investigaci\u00f3n b\u00e1sica y otro por logros especiales en ciencia m\u00e9dica. El primer premio fue otorgado a\u00a0Dirk G\u00f6rlich,<\/u><\/a>\u00a0del Instituto Max Planck de Ciencias Multidisciplinarias de Alemania, y a\u00a0Steven McKnight,<\/u><\/a>\u00a0del Centro M\u00e9dico de la Universidad de Texas Southwestern. Estos dos investigadores descubrieron funciones desconocidas de dominios de baja complejidad (regiones complejas de secuencias proteicas), clave para la organizaci\u00f3n interna de las c\u00e9lulas, y tambi\u00e9n exploraron c\u00f3mo dicha organizaci\u00f3n se altera en las enfermedades.<\/p>\n\n\n\n

Este \u00faltimo premio fue otorgado a\u00a0Lucy Shapiro,<\/u><\/a>\u00a0de la Universidad de Stanford, en reconocimiento a sus 55 a\u00f1os de trayectoria en ciencias biom\u00e9dicas, durante los cuales ha transformado la comprensi\u00f3n de los bi\u00f3logos sobre la divisi\u00f3n y el desarrollo de las c\u00e9lulas bacterianas. En particular, su trabajo destac\u00f3 la importancia de la organizaci\u00f3n espacial dentro de las c\u00e9lulas bacterianas y su relaci\u00f3n con su funcionamiento interno. Tambi\u00e9n se le reconoce como directora fundadora del Departamento de Biolog\u00eda del Desarrollo de Stanford, fundado en 1989, as\u00ed como consultora clave para l\u00edderes mundiales en temas como\u00a0la resistencia a los antibi\u00f3ticos<\/u><\/a>, las enfermedades infecciosas emergentes y la guerra biol\u00f3gica.<\/p>\n\n\n\n

Fuente: Live Science<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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