{"id":93206,"date":"2026-01-28T12:17:21","date_gmt":"2026-01-28T17:17:21","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=93206"},"modified":"2026-01-28T12:17:25","modified_gmt":"2026-01-28T17:17:25","slug":"cientificos-desarrollan-primer-tratamiento-de-edicion-genetica-para-problemas-de-la-piel","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2026\/01\/28\/cientificos-desarrollan-primer-tratamiento-de-edicion-genetica-para-problemas-de-la-piel\/","title":{"rendered":"Cient\u00edficos desarrollan primer tratamiento de edici\u00f3n gen\u00e9tica para problemas de la piel"},"content":{"rendered":"\n

Herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica como CRISPR han abierto el camino a nuevos tratamientos para enfermedades previamente incurables. Ahora, investigadores de la Universidad de Columbia Brit\u00e1nica (UBC) est\u00e1n ampliando estas posibilidades a la piel por primera vez. El equipo de la UBC, junto con investigadores del Instituto de Salud de Berl\u00edn en Charit\u00e9 (Alemania), ha desarrollado la primera terapia g\u00e9nica capaz de corregir genes defectuosos al aplicarse directamente a la piel humana. Como se describe en un art\u00edculo\u00a0publicado<\/a>\u00a0en\u00a0Cell Stem Cell, el avance podr\u00eda conducir a nuevos tratamientos para una amplia gama de afecciones gen\u00e9ticas de la piel, desde enfermedades hereditarias raras hasta trastornos m\u00e1s comunes como el eczema.<\/p>\n\n\n\n

“Con este trabajo, demostramos que es posible corregir mutaciones causantes de enfermedades en la piel humana mediante un tratamiento t\u00f3pico seguro, escalable y f\u00e1cil de usar”, afirm\u00f3 la Dra. Sarah Hedtrich, profesora asociada de la Facultad de Ingenier\u00eda Biom\u00e9dica de la UBC y autora principal del estudio.<\/p>\n\n\n\n

“Es importante destacar que este enfoque corrige la causa ra\u00edz de la enfermedad, y nuestros datos sugieren que un tratamiento \u00fanico podr\u00eda incluso ser suficiente para proporcionar una cura duradera y resistente”.<\/p>\n\n\n\n

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Cr\u00e9dito:\u00a0Cell Stem Cell<\/em>\u00a0(2026). DOI: 10.1016\/j.stem.2026.01.001<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Amplio potencial terap\u00e9utico<\/h2>\n\n\n\n

En el estudio, los investigadores muestran que la terapia gen\u00e9tica puede corregir la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica m\u00e1s com\u00fan detr\u00e1s de la ictiosis cong\u00e9nita autos\u00f3mica recesiva (ARCI), un trastorno cut\u00e1neo hereditario raro y potencialmente mortal que aparece al nacer. La ARCI, que afecta aproximadamente a una de cada 100.000 personas, causa complicaciones de por vida, como piel extremadamente seca y escamosa, inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica y un alto riesgo de infecciones. Actualmente no existe cura ni tratamiento eficaz, y los pacientes deben controlar sus s\u00edntomas de por vida.<\/p>\n\n\n\n

“Para muchos pacientes, esta condici\u00f3n no solo es f\u00edsicamente dolorosa, sino tambi\u00e9n profundamente estigmatizante y aislante”, dijo la Dra. Hedtrich.<\/p>\n\n\n\n

Al probar el tratamiento en modelos hechos de piel humana viva, el equipo demostr\u00f3 que puede restaurar hasta el 30% de la funci\u00f3n normal de la piel, un nivel que investigaciones anteriores sugieren que podr\u00eda ser cl\u00ednicamente significativo para devolver la funci\u00f3n de la piel a la normalidad. Aunque la ARCI afecta a relativamente pocas personas, los investigadores dicen que la estrategia de tratamiento podr\u00eda adaptarse a muchas otras enfermedades gen\u00e9ticas de la piel, incluida la epiderm\u00f3lisis ampollosa (una grave afecci\u00f3n cut\u00e1nea con ampollas a menudo llamada “piel de mariposa”) y afecciones potencialmente m\u00e1s comunes como el eczema o la psoriasis.<\/p>\n\n\n\n

“El enfoque que desarrollamos es una tecnolog\u00eda de plataforma”, afirm\u00f3 la Dra. Hedtrich. “Puede adaptarse f\u00e1cilmente para tratar casi cualquier enfermedad de la piel”.<\/p>\n\n\n\n

Una nueva forma de realizar la edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR<\/h2>\n\n\n\n

A pesar de los importantes avances en la edici\u00f3n gen\u00e9tica, la aplicaci\u00f3n de esta tecnolog\u00eda a las enfermedades de la piel sigue siendo un desaf\u00edo desde hace tiempo. La funci\u00f3n principal de la piel es proteger al cuerpo del exterior, lo que dificulta la administraci\u00f3n de terapias biol\u00f3gicas de gran alcance, como los editores gen\u00e9ticos, m\u00e1s all\u00e1 de su barrera protectora.<\/p>\n\n\n\n

Para superar esto, el equipo desarroll\u00f3 un novedoso m\u00e9todo de administraci\u00f3n que utiliza tecnolog\u00eda de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNP). Estas microsc\u00f3picas “burbujas de grasa”, desarrolladas por el Dr. Pieter Cullis, profesor de la UBC, y que adquirieron reconocimiento mundial gracias a las vacunas de ARNm, son capaces de transportar tecnolog\u00eda de edici\u00f3n gen\u00e9tica a las c\u00e9lulas.<\/p>\n\n\n\n

Utilizando un l\u00e1ser cl\u00ednicamente aprobado, los investigadores primero crean aberturas microsc\u00f3picas e indoloras en las capas externas de la piel. Esto permite que las nanopart\u00edculas lip\u00eddicas atraviesen la barrera cut\u00e1nea y alcancen las c\u00e9lulas madre cut\u00e1neas subsuperficiales. Una vez dentro, el editor gen\u00e9tico corrige la mutaci\u00f3n subyacente del ADN, permitiendo que la piel comience a funcionar con mayor normalidad.<\/p>\n\n\n\n

“Este es un enfoque altamente espec\u00edfico y localizado”, afirm\u00f3 la Dra. Hedtrich. “El tratamiento permanece en la piel y no observamos evidencia de efectos secundarios, lo cual constituye un hito crucial en materia de seguridad”.<\/p>\n\n\n\n

El estudio se realiz\u00f3 en estrecha colaboraci\u00f3n con la empresa biotecnol\u00f3gica NanoVation Therapeutics, con sede en Vancouver, una filial de la UBC dedicada al desarrollo de medicamentos gen\u00e9ticos basados \u200b\u200ben LNP. Los investigadores esperan ahora llevar el tratamiento a ensayos cl\u00ednicos y ya han estado trabajando con las autoridades reguladoras para definir los estudios de seguridad y eficacia necesarios.<\/p>\n\n\n\n

“Nuestro objetivo ahora es llevar esto del laboratorio a ensayos cl\u00ednicos en humanos”, afirm\u00f3 la Dra. Hedtrich. “Esperamos que este trabajo conduzca finalmente a un tratamiento seguro y eficaz que pueda transformar la vida de pacientes que actualmente no cuentan con opciones terap\u00e9uticas reales”. <\/p>\n\n\n\n

Fuente: Medical Xpress<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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