{"id":97731,"date":"2026-04-24T13:49:47","date_gmt":"2026-04-24T18:49:47","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=97731"},"modified":"2026-04-24T13:49:48","modified_gmt":"2026-04-24T18:49:48","slug":"la-fda-aprueba-la-primera-terapia-genetica-contra-la-sordera-hereditaria","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2026\/04\/24\/la-fda-aprueba-la-primera-terapia-genetica-contra-la-sordera-hereditaria\/","title":{"rendered":"La FDA aprueba la primera terapia gen\u00e9tica contra la sordera hereditaria"},"content":{"rendered":"\n

La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la primera terapia g\u00e9nica para la sordera hereditaria. La terapia, denominada Otarmeni, est\u00e1 aprobada para tratar una forma de p\u00e9rdida auditiva causada por mutaciones en el gen OTOF, que codifica una prote\u00edna llamada otoferlina. Las c\u00e9lulas del o\u00eddo interno necesitan otoferlina para traducir las vibraciones en se\u00f1ales que el cerebro pueda interpretar. Cuando una persona porta dos copias defectuosas del gen OTOF \u2014una de cada progenitor\u2014, esta comunicaci\u00f3n entre el o\u00eddo interno y el cerebro se interrumpe, lo que provoca una\u00a0p\u00e9rdida auditiva de grave a profunda<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Otarmeni es un tratamiento de una sola dosis que utiliza virus inofensivos para introducir copias funcionales de OTOF en el o\u00eddo. En un ensayo con 20 participantes, 16 mostraron mejor\u00eda en la audici\u00f3n en un plazo de seis meses, y una persona m\u00e1s mostr\u00f3 mejor\u00eda al cabo de un a\u00f1o de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n

Algunos participantes mejoraron hasta el punto de poder o\u00edr susurros, mientras que todos los que respondieron a la terapia alcanzaron un nivel de audici\u00f3n que normalmente no requiere un implante coclear, es decir, el uso de un dispositivo que evita el o\u00eddo interno y restaura parcialmente la audici\u00f3n. Muchas personas con este tipo de p\u00e9rdida auditiva reciben implantes cocleares, pero estos no reproducen a la perfecci\u00f3n la audici\u00f3n natural y requieren mantenimiento peri\u00f3dico.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan los resultados de los ensayos cl\u00ednicos, Otarmeni fue aprobado para ni\u00f1os y adultos con p\u00e9rdida auditiva relacionada con OTOF, anunci\u00f3 el jueves<\/a> 23 de abril Regeneron, fabricante del tratamiento. La compa\u00f1\u00eda indic\u00f3 que el tratamiento ser\u00e1 gratuito para los pacientes en Estados Unidos, sin incluir los gastos administrativos que puedan ser determinados por el m\u00e9dico y la aseguradora del paciente.<\/p>\n\n\n\n

“La aprobaci\u00f3n de esta terapia g\u00e9nica por parte de la FDA representa un hito para el sector y, sobre todo, para los pacientes”, declar\u00f3\u00a0Zheng-Yi Chen<\/a>, cient\u00edfico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody del Mass Eye and Ear y profesor asociado de la Facultad de Medicina de Harvard. Chen ha participado en un ensayo cl\u00ednico de una\u00a0terapia g\u00e9nica similar para la sordera relacionada con la OTOF en China<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Chen afirm\u00f3 que los datos del ensayo “demuestran de forma convincente tanto la seguridad como la eficacia”. A\u00f1adi\u00f3 que el proceso de aprobaci\u00f3n fue muy r\u00e1pido, ya que se complet\u00f3 en menos de tres a\u00f1os desde que se administr\u00f3 la primera dosis al primer paciente en 2023. Otarmeni fue aprobado mediante un proceso especial de “v\u00eda r\u00e1pida” de la FDA, en parte porque no exist\u00edan tratamientos para la p\u00e9rdida auditiva relacionada con la OTOF que abordaran su causa subyacente.<\/p>\n\n\n\n

La rapidez con la que se han logrado estos avances “subraya tanto los s\u00f3lidos resultados cl\u00ednicos como la urgente necesidad m\u00e9dica no satisfecha de los ni\u00f1os con p\u00e9rdida auditiva cong\u00e9nita mediada por OTOF”, declar\u00f3 Chen a Live Science. “Nos sentimos sumamente alentados por este logro, que servir\u00e1 como catalizador para acelerar el desarrollo de futuras terapias gen\u00e9ticas para la p\u00e9rdida auditiva”.<\/p>\n\n\n\n

La p\u00e9rdida auditiva relacionada con el gen OTOF afecta a unos 50 reci\u00e9n nacidos al a\u00f1o en Estados Unidos. La nueva terapia est\u00e1 aprobada para quienes tienen dos copias defectuosas del gen OTOF y no han utilizado previamente un implante coclear en el o\u00eddo que se va a tratar. Dado que la implantaci\u00f3n de estos dispositivos da\u00f1a el o\u00eddo interno, es poco probable que la terapia g\u00e9nica funcione. Sin embargo, quienes s\u00f3lo tienen un implante coclear pueden recibir la terapia g\u00e9nica en el o\u00eddo contralateral.<\/p>\n\n\n\n

Los pacientes que buscan esta terapia tambi\u00e9n deben tener intactas las c\u00e9lulas ciliadas externas, que son c\u00e9lulas especiales en el o\u00eddo que act\u00faan como amplificadores, aumentando el movimiento del t\u00edmpano en respuesta al sonido. El ensayo cl\u00ednico internacional que prueba Otarmeni a\u00fan est\u00e1 en curso y est\u00e1 reclutando a ni\u00f1os menores de 18 a\u00f1os en Estados Unidos, Reino Unido, Espa\u00f1a, Alemania y Jap\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

“He sido testigo directo de c\u00f3mo mi participante en el ensayo respond\u00eda a la voz de su madre, bailaba al ritmo de la m\u00fasica e interactuaba con el mundo, y estos momentos ahora son posibles para m\u00e1s ni\u00f1os nacidos con esta forma espec\u00edfica de p\u00e9rdida auditiva”, dijo\u00a0el Dr. A. Eliot Shearer<\/a>, otorrinolaring\u00f3logo del Boston Children’s Hospital, profesor asociado de la Facultad de Medicina de Harvard y coordinador del ensayo, en el comunicado de Regeneron.<\/p>\n\n\n\n

Fuente: Live Science<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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