{"id":98670,"date":"2026-05-11T01:37:55","date_gmt":"2026-05-11T06:37:55","guid":{"rendered":"https:\/\/einsteresante.com\/?p=98670"},"modified":"2026-05-11T01:37:57","modified_gmt":"2026-05-11T06:37:57","slug":"la-fda-anuncia-que-algunas-terapias-genicas-no-requeriran-ensayos-clinicos-es-seguro-a-quien-ayudara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/einsteresante.com\/index.php\/2026\/05\/11\/la-fda-anuncia-que-algunas-terapias-genicas-no-requeriran-ensayos-clinicos-es-seguro-a-quien-ayudara\/","title":{"rendered":"La FDA anuncia que algunas terapias g\u00e9nicas no requerir\u00e1n ensayos cl\u00ednicos \u00bfEs seguro? \u00bfA qui\u00e9n ayudar\u00e1?"},"content":{"rendered":"\n

La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) est\u00e1 implementando una nueva estrategia<\/a> para brindar terapias g\u00e9nicas experimentales a pacientes con enfermedades raras sin necesidad de ensayos cl\u00ednicos. Este marco podr\u00eda permitirles acceder a terapias personalizadas, pero los expertos discrepan sobre si el cambio regulatorio es lo suficientemente seguro para los pacientes.<\/p>\n\n\n\n

El Dr. Senthil Bhoopalan<\/a>, experto en edici\u00f3n gen\u00e9tica del Hospital de Investigaci\u00f3n Infantil St. Jude en Tennessee, afirm\u00f3 que, si bien el marco a\u00fan est\u00e1 en desarrollo y los detalles requieren un mayor debate entre el p\u00fablico y las partes interesadas, “es un paso emocionante en la direcci\u00f3n correcta”.<\/p>\n\n\n\n

Sin embargo, a otros expertos les preocupa que el historial de la FDA con los procesos de aprobaci\u00f3n acelerada no inspire confianza.<\/p>\n\n\n\n

Arthur Caplan<\/a>, especialista en \u00e9tica m\u00e9dica de la Universidad de Nueva York, afirm\u00f3 que la mayor presi\u00f3n para permitir el acceso a nuevas terapias ha llevado a la FDA a “permitir un mayor riesgo para los sujetos y un mayor riesgo de fracaso tras la aprobaci\u00f3n, al estar dispuesta a aceptar pruebas m\u00e1s d\u00e9biles”.<\/p>\n\n\n\n

Antes de recibir la aprobaci\u00f3n de la FDA, la mayor\u00eda de las terapias requieren ensayos cl\u00ednicos con cientos o miles de participantes para demostrar que un f\u00e1rmaco es seguro y eficaz. En algunos casos, la agencia otorga\u00a0la aprobaci\u00f3n acelerada<\/a>\u00a0a intervenciones que parecen mostrar un beneficio en ensayos peque\u00f1os, cuando los pacientes est\u00e1n muy enfermos y no tienen otras opciones de tratamiento. Sin embargo, la nueva estrategia, llamada\u00a0v\u00eda del mecanismo plausible<\/a>, permitir\u00eda a la FDA autorizar el uso de terapias que no han sido probadas en humanos, pero que podr\u00edan tener \u00e9xito de forma plausible.<\/p>\n\n\n\n

Esta v\u00eda se aplicar\u00eda solo a ciertos tratamientos, como las terapias g\u00e9nicas<\/a> que corrigen errores de ADN de una sola letra, donde los ensayos cl\u00ednicos a gran escala ser\u00edan imposibles. Tomemos como ejemplo la fibrosis qu\u00edstica. Alrededor de 40.000 personas<\/a> en Estados Unidos padecen este trastorno, pero cientos de mutaciones pueden causarlo, explic\u00f3 Bhoopalan. Por lo tanto, no se puede utilizar una \u00fanica formulaci\u00f3n de terapia g\u00e9nica para tratar a todos los pacientes.<\/p>\n\n\n\n

Sin embargo, si una herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica y una t\u00e9cnica de administraci\u00f3n han demostrado ser seguras en ensayos cl\u00ednicos previos en humanos, este proceso permitir\u00eda a los desarrolladores de f\u00e1rmacos ajustar el elemento espec\u00edfico de la secuencia de la formulaci\u00f3n, como un\u00a0ARN<\/a>\u00a0gu\u00eda que indique a las “tijeras” del ADN d\u00f3nde corregir una mutaci\u00f3n. De esta forma, la herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica espec\u00edfica, como un editor de bases, podr\u00eda personalizarse para las mutaciones espec\u00edficas de cada paciente con fibrosis qu\u00edstica. Esto es similar a c\u00f3mo los productores de alimentos s\u00f3lo necesitan demostrar la seguridad de un ingrediente una vez antes de incluirlo en varios productos alimenticios.<\/p>\n\n\n\n

“Los datos de seguridad pueden extrapolarse si se utiliza el mismo mecanismo de administraci\u00f3n”, afirm\u00f3 Bhoopalan. “En realidad, solo se modifica la gu\u00eda”. Si el cambio que se produce en el organismo consiste en sustituir una mutaci\u00f3n defectuosa por la forma que presentan las personas sanas, no se prev\u00e9n efectos secundarios, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n\n\n\n

Caplan coincidi\u00f3 en que este uso particular de la v\u00eda no parece, a primera vista, de alto riesgo. Sin embargo, la seguridad de los editores de bases solo se ha evaluado hasta ahora en ensayos relativamente peque\u00f1os, con no m\u00e1s de\u00a015 participantes<\/a>. Con un tama\u00f1o de muestra tan reducido, es dif\u00edcil demostrar que una terapia g\u00e9nica determinada haya producido resultados positivos para la salud. Adem\u00e1s, sin realizar ensayos m\u00e1s amplios con cientos o miles de participantes, es imposible saber si los editores de bases causan efectos secundarios poco frecuentes.<\/p>\n\n\n\n

Por ejemplo, al menos 65 ensayos a peque\u00f1a escala<\/a> han investigado el uso de ciertos virus como veh\u00edculos para administrar terapias g\u00e9nicas dirigidas al h\u00edgado para el tratamiento de la hemofilia. Si bien la mayor\u00eda de estos estudios son prometedores, un ensayo m\u00e1s amplio<\/a> con 134 participantes revel\u00f3 efectos secundarios poco frecuentes, como elevaci\u00f3n de las enzimas hep\u00e1ticas, inflamaci\u00f3n y reacciones al\u00e9rgicas.<\/p>\n\n\n\n

“El nivel de riesgo no me quita el sue\u00f1o, pero hay inc\u00f3gnitas”, dijo Caplan. “Creo que ser\u00eda muy importante realizar un seguimiento exhaustivo tras la aprobaci\u00f3n del f\u00e1rmaco por parte de la FDA”.<\/p>\n\n\n\n

Ah\u00ed es donde ve el potencial para que surjan problemas. El seguimiento posterior a la aprobaci\u00f3n de los medicamentos “nunca se ha realizado con rigor”, a pesar de las promesas de las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas. “Si vamos a asumir m\u00e1s riesgos para acelerar el proceso inicial, hay que reforzar los requisitos y el seguimiento posterior a la aprobaci\u00f3n”.<\/p>\n\n\n\n

Sin embargo, eso no significa que el nivel de escrutinio posterior a la aprobaci\u00f3n vaya a ser menor que en ocasiones anteriores.<\/p>\n\n\n\n

“Es posible que, con el tiempo, veamos que han bajado el list\u00f3n”, dijo\u00a0el Dr. J. Paul Taylor<\/a>, neur\u00f3logo que trata trastornos neurodesarrollativos gen\u00e9ticos en el Hospital de Investigaci\u00f3n Infantil St. Jude. “Pero la intenci\u00f3n declarada no es cambiar el nivel de evidencia sustancial [a trav\u00e9s del seguimiento posterior a la aprobaci\u00f3n]”.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfA qui\u00e9n beneficiar\u00e1?<\/h2>\n\n\n\n

En un art\u00edculo publicado el pasado mes de noviembre en\u00a0The New England Journal of Medicine<\/a>, la FDA detall\u00f3 los criterios que una enfermedad deber\u00eda cumplir para acogerse a esta v\u00eda. Seg\u00fan se\u00f1al\u00f3 Taylor, la v\u00eda del mecanismo plausible quedar\u00eda descartada para trastornos con causas poco claras, como la demencia.<\/p>\n\n\n\n

“Esto es excelente para\u00a0los trastornos monog\u00e9nicos,<\/a>\u00a0causados \u200b\u200bpor mutaciones en un solo gen”, afirm\u00f3 Bhoopalan. A\u00f1adi\u00f3 que ser\u00eda m\u00e1s dif\u00edcil utilizar esta v\u00eda para las enfermedades polig\u00e9nicas, provocadas por diversas mutaciones, ya que habr\u00eda que corregir con \u00e9xito m\u00faltiples mutaciones para obtener alg\u00fan beneficio.<\/p>\n\n\n\n

En lugar de corregir una mutaci\u00f3n defectuosa, la terapia g\u00e9nica podr\u00eda utilizarse para “activar” un gen de reserva en el caso de la atrofia muscular espinal, una enfermedad\u00a0mortal en ni\u00f1os<\/a>\u00a0que no reciben tratamiento, explic\u00f3 Taylor. Sin embargo, existen algunos trastornos monog\u00e9nicos que podr\u00edan no cumplir con el criterio.\u00a0El glioma pontino intr\u00ednseco difuso<\/a>\u00a0es un tumor cerebral que aparece en ni\u00f1os peque\u00f1os portadores de un gen defectuoso. Taylor afirm\u00f3 que los especialistas est\u00e1n divididos sobre si revertir esta mutaci\u00f3n por s\u00ed sola podr\u00eda reducir el tama\u00f1o de los tumores o si otras mutaciones que aparecen a medida que el tumor se desarrolla podr\u00edan seguir impulsando el c\u00e1ncer incluso si se corrigiera la mutaci\u00f3n inicial.<\/p>\n\n\n\n

Otro criterio de la FDA exige que los m\u00e9dicos confirmen que los tejidos del paciente han sido modificados gen\u00e9ticamente. “Puede resultar m\u00e1s dif\u00edcil cuantificarlo cuando se modifica un \u00f3rgano vital como el h\u00edgado, porque no se puede obtener una muestra de h\u00edgado y medir la cantidad modificada”, explic\u00f3 Bhoopalan.<\/p>\n\n\n\n

Es posible que los m\u00e9dicos necesiten tomar muestras de tejido de los pacientes repetidamente, ya que estudios en ratones<\/a> han demostrado que las terapias g\u00e9nicas pueden perder efectividad con el tiempo, lo que sugiere que algunas no funcionan como un tratamiento \u00fanico. Esto ser\u00eda mucho m\u00e1s dif\u00edcil de lograr si solo se pudieran obtener muestras de tejido mediante cirug\u00eda invasiva.<\/p>\n\n\n\n

Algunas zonas del cuerpo podr\u00edan ser dif\u00edciles de alcanzar con sistemas de administraci\u00f3n g\u00e9nica. La sangre, la m\u00e9dula \u00f3sea, el h\u00edgado y los pulmones podr\u00edan ser objetivos f\u00e1ciles, seg\u00fan Bhoopalan. El coraz\u00f3n, en cambio, podr\u00eda ser dif\u00edcil de editar debido a que una capa de c\u00e9lulas densamente empaquetadas\u00a0crea una barrera<\/a>\u00a0que impide que los vectores de terapia g\u00e9nica penetren en el tejido card\u00edaco. Aunque es necesario seguir debatiendo para aclarar qu\u00e9 trastornos pueden beneficiarse de esta aprobaci\u00f3n acelerada y c\u00f3mo se puede controlar la salud de los pacientes posteriormente, los expertos esperan que este nuevo procedimiento pueda ayudar a las personas con enfermedades raras.<\/p>\n\n\n\n

“Creo que debemos empezar a considerar esto como un siguiente paso inevitable”, dijo Bhoopalan.<\/p>\n\n\n\n

Fuente: Live Science<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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