Un paciente con diabetes tipo 1 ha comenzado a producir su propia insulina después de recibir un trasplante de células pancreáticas. Por primera vez en humanos, estas células de los islotes han sido editadas genéticamente para que no sean rechazadas por el paciente, eliminando la necesidad de medicamentos inmunosupresores.
La diabetes tipo 1 suele comenzar cuando el sistema inmunitario ataca por error a las células de los islotes pancreáticos, responsables de la producción de insulina. La afección suele controlarse con una dieta equilibrada e inyecciones regulares de insulina, pero un tratamiento emergente consiste en reemplazar las células de los islotes dañadas por células funcionales.
En un nuevo estudio de prueba de concepto, un paciente masculino de 42 años, con diabetes tipo 1 desde los 5 años, recibió un trasplante de células de islotes de un donante sano. Las células se administraron mediante una serie de inyecciones en el músculo del antebrazo.
Durante las siguientes 12 semanas, las células produjeron insulina con éxito en respuesta a picos de glucosa, como los que se producían después de las comidas. Pero lo más importante es que el paciente no necesitó inmunosupresores.
Normalmente, el sistema inmunitario reconoce las células trasplantadas como extrañas y las destruye, lo que invalida la terapia. Para solucionar esto, se administran a los pacientes medicamentos que inhiben su sistema inmunitario. Esta solución funciona, pero deja a los pacientes vulnerables a infecciones y otras enfermedades.
Así pues, antes de implantar las células, se realizaron tres ediciones genéticas con la herramienta CRISPR. Dos ediciones redujeron la cantidad de antígenos específicos que las células T adaptativas utilizan para identificar objetos extraños. La tercera incrementó la producción de una proteína llamada CD47, que a su vez bloquea las respuestas de las células inmunitarias innatas.
No todas las ediciones genéticas tuvieron éxito, pero de una forma que proporcionó un grupo de control interesante. Las células sin ediciones exitosas fueron eliminadas por linfocitos T en pocas semanas, mientras que las que inhibieron la producción de antígenos fueron eliminadas por linfocitos citolíticos naturales y macrófagos. Sólo sobrevivieron aquellos con tres ediciones exitosas, y afortunadamente hubo suficientes de ellos en el injerto para seguir siendo funcionales.
La técnica había dado resultados prometedores previamente en pruebas con monos y ratones, pero esta es la primera vez que se intenta en humanos. Estudios similares en humanos han dado resultados prometedores, pero siempre con la ayuda de fármacos inmunosupresores, que conllevan sus propias complicaciones.
El año pasado, médicos informaron que una joven en China recibió un trasplante de células productoras de insulina, cultivadas a partir de sus propias células madre. En cuatro meses, su cuerpo logró producir suficiente insulina para mantener un nivel de glucosa en sangre dentro de los límites seguros durante más del 98% del día. Los investigadores del nuevo estudio dicen que su método no sólo podría permitir tratamientos más efectivos y seguros para la diabetes, sino que podría aplicarse a otros tipos de células, reduciendo la necesidad de inmunosupresores con otros trasplantes.
La investigación fue publicada en The New England Journal of Medicine.
Fuente: Science Alert.