Una mujer alemana de 47 años llevaba más de una década luchando contra tres enfermedades autoinmunes graves a la vez: anemia hemolítica autoinmune (AHAI), trombocitopenia inmune (PTI) y síndrome antifosfolípido (SAF). Ya había probado nueve tratamientos sin éxito duradero y había llegado al punto de necesitar transfusiones de sangre diarias y anticoagulantes de forma permanente.
La vida era espantosa
Entonces, los médicos decidieron probar una solución drástica: reiniciar por completo su sistema inmunológico. Utilizaron la terapia con células CAR-T, una terapia que ha demostrado ser muy prometedora en el tratamiento del cáncer. Los resultados, publicados recientemente, se describen como un hito científico sin precedentes.
La triple amenaza
La paciente de 47 años vivía una pesadilla. La anemia hemolítica autoinmune (AHAI) provocaba que su cuerpo produjera anticuerpos que destruían sus glóbulos rojos. Su sistema inmunitario prácticamente le arrebataba el oxígeno. Además, padecía púrpura trombocitopénica idiopática (PTI), una enfermedad en la que el cuerpo destruye las plaquetas. Sin plaquetas, un simple corte puede convertirse en una crisis. Por último, tenía síndrome antifosfolípido (SAF), que produce el efecto contrario: la sangre se coagula formando coágulos peligrosos que ponen en riesgo su vida.
Los médicos lo intentaron todo: esteroides potentes, fármacos inmunosupresores e incluso anticuerpos específicos. Nada funcionó; su sistema inmunitario estaba descontrolado. Cuando llegó a la clínica del Dr. Fabian Müller en el Hospital Universitario de Erlangen, Alemania, en 2025, era refractaria al tratamiento, un término clínico que suele significar que ya no hay nada más que probar. Necesitaba transfusiones de sangre diarias.
Pero había un lado positivo
El denominador común de sus tres enfermedades era una facción descontrolada de linfocitos B. Estos son como células de memoria del sistema inmunitario. Normalmente, recuerdan cómo es un virus para poder producir anticuerpos y combatirlo. En esta paciente, los linfocitos B tenían una memoria distorsionada y confundieron su propia sangre con el enemigo. El equipo de Erlangen se dio cuenta de que, si querían salvarla, no podían simplemente suprimir los linfocitos B. Tenían que eliminarlos. Todos y cada uno de ellos.
Diseñando al soldado perfecto
El equipo recurrió a la terapia con células CAR-T. Durante la última década, esta tecnología ha sido elogiada como cura para cánceres de la sangre como la leucemia. La terapia con células CAR-T implica un proceso de alta tecnología para reeducar las células inmunitarias del paciente. En este caso, los médicos extrajeron las células T, las encargadas de combatir las infecciones dentro del sistema inmunitario. Luego, en un laboratorio, utilizaron ingeniería genética para darles a estas células T un nuevo conjunto de instrucciones. Las equiparon con un “receptor de antígeno quimérico” (el CAR en CAR-T), que actúa como un GPS biológico. Este GPS fue programado para unirse a una proteína llamada CD19.
¿Dónde se encuentra el CD19? En la superficie de las células B. En esencia, a las células T se les asignó un objetivo para localizar las células B, que eran la causa de sus tres enfermedades.
Luego, una vez hecho esto, las células se reintrodujeron en las venas de la mujer. Es un tratamiento de una sola vez. Las células estaban vivas y comenzaron a explorar los tejidos de la paciente, eliminando las células B a su paso.
Los resultados fueron asombrosos
En siete días, ya no necesitó transfusiones de sangre. Dos semanas después, se sentía lo suficientemente fuerte como para caminar y hacer sus tareas. En veinticinco días, sus niveles de hemoglobina se duplicaron, volviendo prácticamente a la normalidad. La guerra civil en sus venas había cesado. Las células CAR-T habían borrado todo rastro de la enfermedad. Permanecieron en su organismo durante meses, actuando como un dispositivo de seguridad para asegurar que ningún linfocito B descontrolado regresara prematuramente.
Un nuevo comienzo
Finalmente, las células CAR-T cumplieron su función y desaparecieron, permitiendo que el cuerpo del paciente produjera nuevas células B de forma natural. En un paciente típico con una enfermedad autoinmune, cabría esperar que las nuevas células B estuvieran igual de dañadas que las anteriores. Pero no fue así.
Los investigadores descubrieron que, cuando sus linfocitos B regresaron, eran células “vírgenes”. Básicamente, eran células sanas y sin sesgo. Las células CAR-T fueron tan efectivas que obligaron al sistema inmunitario a regenerarse por completo, esta vez correctamente. Ha pasado más de un año desde su tratamiento y aún se encuentra en remisión. No toma ningún medicamento para sus enfermedades autoinmunes.
Por supuesto, existen salvedades
Los críticos y los científicos prudentes señalarán, con razón, que se trata de un único caso clínico. Y tendrían razón. Es un éxito notable, pero sólo se trata de un paciente. Los informes de casos pueden revelar lo que es posible, pero no demuestran lo que es fiable. Aún desconocemos la duración de la remisión, qué enfermedades autoinmunes tienen más probabilidades de responder o cómo serán los riesgos en grupos de pacientes más amplios y diversos.
La terapia CAR-T también es costosa y compleja. Pero si funciona, podríamos evitar que los pacientes sufran décadas de daño orgánico y efectos secundarios derivados del uso crónico de esteroides. Estamos viendo casos de éxito similares en pacientes con lupus y esclerosis múltiple.
Actualmente, reservamos la terapia CAR-T para el último recurso, ya que es costosa y requiere un proceso agotador de preparación de la médula ósea mediante quimioterapia antes de la infusión. Sin embargo, si utilizáramos este fármaco biológico antes, podríamos evitar que los pacientes sufrieran daños orgánicos durante una década y los efectos secundarios del uso crónico de esteroides.
El estudio fue publicado en la revista Cell.
Fuente: ZME Science.
