Una nueva terapia diseñada para eliminar cúmulos tóxicos de una proteína que se cree es responsable de la enfermedad de Parkinson se ha mostrado prometedora en los primeros ensayos clínicos. Producida por la empresa biotecnológica estadounidense Vaxxinity, la candidata a inmunoterapia con nombre en código UB-312 es el primer tratamiento que ha demostrado ser capaz de reducir las concentraciones de alfa-sinucleína (α-syn) en el líquido cefalorraquídeo, lo que supone un importante paso adelante para frenar (o incluso detener) – el progreso del trastorno. Aunque los resultados del ensayo aún no se han publicado ni revisado por pares, los informes de los funcionarios de la compañía son optimistas y sugieren que están ante algo grande.
“Lo que vemos en nuestro programa UB-312 es el potencial de cambiar toda la conversación sobre el tratamiento y la prevención del Parkinson”, dice el cofundador y presidente ejecutivo de Vaxxinity, Lou Reese.
“Nuestros hallazgos sugieren que UB-312 podría transformar la atención del Parkinson, ofreciendo esperanza de mejores resultados con un tratamiento modificador de la enfermedad. El futuro no está a décadas de distancia: los pacientes de Parkinson de hoy pueden tener esperanzas para un futuro cercano, no lejano”.
La enfermedad de Parkinson es una condición neurodegenerativa que se manifiesta progresivamente en rigidez, temblores y lentitud de movimientos. En Estados Unidos, en prevalencia, sólo superada por el Alzheimer, casi un millón de personas tienen un diagnóstico, cifra que se espera que aumente en 200.000 más para finales de la década.
Los síntomas de la enfermedad se remontan a la muerte de células nerviosas críticas en una región cercana al tronco del encéfalo que está indirectamente involucrada en el control motor fino. Aunque los desencadenantes iniciales de esta degeneración sólo se han asociado vagamente con posibles factores genéticos y ambientales, un cuarto de siglo de investigación implica firmemente que α-syn desempeña un papel fundamental en el progreso de la enfermedad de Parkinson. Producida para regular la comunicación entre neuronas, la proteína tiene un lado siniestro una vez que se acumula en grupos insolubles, dañando componentes como las mitocondrias y alterando los equilibrios típicos de las células.
La nueva terapia de Vaxxinity utiliza anticuerpos para atacar estos cúmulos tóxicos, ignorando las proteínas disueltas y dejándolas realizar sus actividades diarias. Un ensayo clínico realizado hace unos años con 50 voluntarios sanos demostró que el procedimiento es en general seguro, con efectos secundarios relativamente leves.
En este último ensayo aleatorio y doble ciego en 20 pacientes diagnosticados con la enfermedad de Parkinson, se demostró que los anticuerpos se unen exclusivamente a formas agregadas de α-syn. El análisis del líquido cefalorraquídeo de quienes recibieron UB-312 reveló una caída del 20 % en sus niveles habituales de agregados α-syn, en comparación con una disminución del 3% en aquellos que recibieron un placebo. Las pruebas clínicas de seguimiento en pacientes con concentraciones detectables de anticuerpos inducidos por UB-312 en sus muestras de líquido cefalorraquídeo sugirieron que la eliminación de los grupos de proteínas puede mejorar los movimientos necesarios para la vida diaria.
“Actualmente, no existen tratamientos que aborden las condiciones subyacentes del Parkinson, y estamos muy entusiasmados con estos datos sobre el compromiso del objetivo”, afirma el vicepresidente senior de investigación de Vaxxinity, Jean-Cosme Dodart.
“Esto nos da la confianza de que vamos tras el objetivo correcto y de una manera estadística y clínicamente relevante para los pacientes. Hay nuevas esperanzas en el horizonte”.
Lograr superar ese horizonte todavía depende de que otros ensayos clínicos integrales continúen demostrando que la terapia es un medio seguro y eficaz para mejorar la calidad de vida de los pacientes de Parkinson. Con tan pocos tratamientos prometedores en desarrollo, incluso las pequeñas esperanzas pueden significar mucho para el creciente número de personas que se enfrentan a la pérdida gradual del control motor en los próximos años.
Fuente: Science Alert.
