Los ensayos de una nueva pastilla para reducir el colesterol han mostrado resultados prometedores para las personas con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HeFH), un trastorno genético que provoca altos niveles de colesterol LDL. La hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) es una afección común que afecta aproximadamente a 1 de cada 250 personas. Está causada por una mutación en un gen que dificulta la capacidad del organismo para eliminar el colesterol LDL (lipoproteínas de baja densidad) del torrente sanguíneo. Esta afección hereditaria aumenta el riesgo de padecer enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA) prematura, una acumulación de depósitos grasos en las arterias que provoca el estrechamiento de los vasos sanguíneos y puede restringir el flujo sanguíneo a órganos vitales.
El fármaco, llamado Enlicitide y desarrollado por Merck, es un nuevo tipo de inhibidor de PCSK9. Actúa uniéndose a la PCSK9, una proteína sanguínea que normalmente degrada los receptores hepáticos encargados de eliminar el colesterol LDL. Al bloquear la PCSK9, Enlicitide protege estos receptores y potencia la capacidad del hígado para eliminar el colesterol LDL del torrente sanguíneo, reduciendo así el riesgo de enfermedades cardíacas. Los resultados se publican en la revista JAMA.
Juicio de un año de duración
El ensayo fue un estudio aleatorizado de fase 3, de 52 semanas de duración, que incluyó a 303 adultos de 17 países con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) que ya estaban tomando estatinas u otros tratamientos hipolipemiantes. Los participantes fueron asignados aleatoriamente a dos grupos. Un grupo recibió una pastilla de 20 mg de Enlicitide una vez al día, mientras que el otro grupo recibió una pastilla inactiva (placebo). Ni los pacientes ni los médicos sabían qué grupo recibió cada uno.
Tras 24 semanas, los niveles de colesterol LDL disminuyeron un promedio del 58,2% en los pacientes que tomaron Enlicitide, mientras que en el grupo placebo prácticamente no se observaron cambios. A las 52 semanas, al finalizar el ensayo, los pacientes tratados con Enlicitide lograron una disminución promedio del 55,3% en su colesterol LDL, mientras que en el grupo placebo sus niveles aumentaron un 8,7%.
Este posible nuevo tratamiento también redujo los niveles de otras partículas de colesterol que contribuyen al riesgo de ECVA. Los niveles de apolipoproteína B disminuyeron un 48,2% y los de lipoproteína (a) un 24,7%.
Seguridad de los medicamentos
El fármaco fue bien tolerado, con pocos efectos secundarios. La proporción de participantes que notificaron al menos un efecto adverso fue similar en ambos grupos: 77,7% para Enlicitide y 76,2% para el placebo. La proporción de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a un efecto adverso también fue similar: 2% para Enlicitide y 3% para el placebo.
“En adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, Enlicitide es un tratamiento eficaz y bien tolerado para reducir el nivel de colesterol de lipoproteínas de baja densidad“, escribieron los investigadores en su estudio.
Los ensayos clínicos en curso de Enlicitide están recopilando datos para determinar si esta potente reducción del colesterol se traduce en una menor incidencia de infartos y accidentes cerebrovasculares. Los científicos también desean probar el fármaco en una población más amplia de pacientes de alto riesgo, más allá de aquellos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH).
Fuente: Phys.org.
