Durante años, una mujer de 25 años en China vivió bajo la carga incesante de la diabetes tipo 1. Cada día era un cálculo constante: cuánta insulina inyectarse, cuándo comer, cómo evitar picos y caídas peligrosas en su nivel de azúcar en sangre. Pero entonces, un día, las matemáticas se detuvieron. Después de recibir un trasplante de células madre, ya no necesitaba inyecciones de insulina. Su cuerpo, por primera vez en años, comenzó a producir la suya propia.
“Ahora puedo comer azúcar”, dijo la mujer, que vive en Tianjin, con una sonrisa durante una llamada telefónica con Nature. “Disfruto comiendo de todo, especialmente estofado”.
Este notable cambio es el resultado de un ensayo médico innovador en China, donde los investigadores reprogramaron células madre de su propio cuerpo para reemplazar las células pancreáticas dañadas responsables de producir insulina. El estudio marca un hito importante en la búsqueda de la cura de la diabetes tipo 1, una enfermedad que afecta a millones de personas en todo el mundo.
Una nueva era para el tratamiento de la diabetes
Durante décadas, la idea de revertir la diabetes tipo 1 parecía un sueño lejano. La enfermedad se produce cuando el sistema inmunitario ataca por error a las células de los islotes del páncreas que producen insulina, la hormona esencial para regular el azúcar en sangre. Sin insulina, los niveles de azúcar en sangre pueden dispararse, lo que puede provocar graves complicaciones de salud y, sin tratamiento, la muerte.
Los científicos llevan mucho tiempo intentando sustituir estas células de los islotes dañadas, normalmente mediante trasplantes de donantes. Pero hay un problema: nunca hay suficientes donantes y los pacientes que reciben trasplantes deben tomar potentes medicamentos para evitar que su sistema inmunitario rechace las células extrañas.
Ahí es donde entran en juego las células madre. Estas células pueden programarse para que crezcan y se conviertan en cualquier tipo de tejido del cuerpo. Los investigadores esperan poder crear un suministro ilimitado de células productoras de insulina, adaptadas a cada paciente, para que su cuerpo acepte el nuevo tejido como propio.
Esto es precisamente lo que ocurrió en el caso de la mujer de 25 años. Dirigido por el biólogo celular Deng Hongkui de la Universidad de Pekín, el equipo extrajo células desarrolladas de su cuerpo, las revirtió a un llamado “estado pluripotente” donde podrían convertirse en cualquier tipo de célula y luego las convenció para que se convirtieran en grupos de islotes productores de insulina. Es una técnica refinada demostrada por primera vez hace más de dos décadas por Shinya Yamanaka, que le valió un Premio Nobel de Fisiología en 2012.
En junio de 2023, los investigadores inyectaron aproximadamente 1,5 millones de estos islotes recién formados en su abdomen. El sitio objetivo en el cuerpo fue elegido con cuidado, lo que les permitió monitorear las células de cerca y eliminarlas si era necesario. En 75 días, su cuerpo comenzó a producir insulina por sí solo. A fines de año, sus niveles de glucosa estaban bajo control sin necesidad de inyecciones de insulina.
¿Será esta la cura?
El éxito de este caso está generando entusiasmo, pero los expertos advierten que el camino hacia una cura total para la diabetes tipo 1 aún está lejos de completarse. El ensayo se llevó a cabo en tres pacientes y, aunque los resultados de la mujer son prometedores, aún queda por ver si el procedimiento se puede ampliar y aplicar a los millones de personas que padecen la enfermedad.
Una de las mayores preocupaciones es si el sistema inmunológico de la mujer acabará atacando a los nuevos islotes, tal como atacó a los originales. Un factor importante es que ya se había sometido a un trasplante de hígado y ya estaba tomando inmunosupresores, lo que podría haber impedido que su sistema inmunológico rechazara las nuevas células.
En futuros pacientes, que tal vez no tomen esos medicamentos, el resultado podría ser diferente. Por eso, los médicos están siguiendo de cerca a estos pacientes del ensayo clínico de fase 1 durante varios años más. Los resultados de los otros dos participantes también son, según se informa, “muy positivos”. Pronto llegarán a la marca de un año sin inyecciones de insulina.
A pesar de estas incertidumbres, los resultados son simplemente sorprendentes hasta ahora. El equipo de Deng ya se está preparando para ampliar el ensayo para incluir a más pacientes, y otros investigadores están explorando diferentes formas de utilizar células madre para tratar la enfermedad. Vertex Pharmaceuticals, una empresa con sede en Boston, está llevando a cabo un ensayo en el que se utilizan células madre donadas para crear islotes productores de insulina para trasplantes. Los primeros resultados de su ensayo, aunque preliminares, han demostrado que algunos pacientes se han vuelto independientes de la insulina. Todos los pacientes del ensayo Vertex toman inmunosupresores.
El próximo paso para Deng y sus colegas será averiguar si su método puede funcionar sin inmunosupresores. Están experimentando con nuevas formas de modificar las células madre para evadir los ataques del sistema inmunológico.
“Si podemos resolver ese problema”, dijo Deng, “podríamos estar al borde de algo verdaderamente transformador”.
Un vistazo al futuro
Para la mujer de Tianjin, el futuro ya está aquí. Más de un año después de su trasplante, su cuerpo sigue produciendo insulina. Ya no tiene que preocuparse por el delicado equilibrio entre insulina y azúcar en sangre que antes dominaba su vida.
Pero para los científicos, esto es sólo el principio. El éxito de este ensayo abre la puerta a una nueva era en el tratamiento de la diabetes, una en la que las células madre podrían algún día proporcionar una solución permanente a una enfermedad que afecta a casi 500 millones de personas en todo el mundo.
La promesa es inmensa, pero también lo son los desafíos. Las terapias con células madre, aunque avanzan rápidamente, todavía están en su infancia. Ha habido muchos comienzos en falso en la historia de la investigación de la diabetes: comienzos prometedores que terminaron en decepción. Pero esta vez, los investigadores son cautelosamente optimistas. La posibilidad de una cura puede estar finalmente al alcance.
Los hallazgos aparecieron en la revista Cell.
Fuente: ZME Science.
