Una infección cutánea rara y potencialmente mortal con resultados de pesadilla podría tener cura pronto. La infección comienza como una erupción aparentemente inofensiva y, antes de que la persona se dé cuenta, más del 30% de la piel de su cuerpo comienza a ampollarse y a desprenderse en láminas, generalmente comenzando por la cara y el pecho antes de avanzar hacia la boca, los ojos y los genitales.
Pronto pueden aparecer infecciones, insuficiencia orgánica y neumonía. En un tercio de todos los casos, la afección resulta fatal. Para quienes sobreviven, la recuperación puede llevar meses y, por lo general, requiere un tratamiento similar al de las víctimas de quemaduras.
La infección debilitante es una respuesta inmunitaria a un medicamento, llamada necrólisis epidérmica tóxica (NET), y aunque afortunadamente es muy rara, ya que afecta a un millón o dos de personas en todo el mundo cada año, su aparición es muy impredecible. La NET está relacionada con más de 200 medicamentos y puede afectar a todos los grupos de edad y etnias, aunque tiende a ser más común en mujeres que en hombres y es 100 veces más frecuente en personas con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Un equipo internacional de investigadores, dirigido por bioquímicos del Instituto Max Planck de Alemania, afirma haber curado a siete pacientes con NET o una versión ligeramente menos grave de la infección, conocida como síndrome de Stevens-Johnson (SSJ). Ninguno de los pacientes informó efectos secundarios.
“Estoy más que orgullosa de esta increíble colaboración de investigación que ya ha ayudado a salvar las vidas de múltiples pacientes”, dice la investigadora biomédica Holly Anderton del Instituto de Investigación Médica Walter y Eliza Hall de Australia.
“Las siete personas tratadas con esta terapia en nuestro estudio experimentaron una rápida mejoría y una recuperación completa, con resultados asombrosos que probablemente hayan desbloqueado una cura para la enfermedad”.
Uno de esos pacientes era un hombre de 59 años que desarrolló NET en el 35% de su cuerpo después de comenzar el tratamiento para el cáncer de pulmón. El paciente había perdido tanta piel que su riesgo de mortalidad previsto era de casi el 60%.
Sin embargo, al tomar un nuevo inhibidor inmunológico, su infección dejó de progresar. Después de 16 días, estaba casi completamente curado. La clase de medicamentos, llamados inhibidores de JAK (JAKi), parecen funcionar suprimiendo una vía inmunitaria hiperactiva.
Los científicos descubrieron la importancia de esta vía de señalización utilizando muestras de piel de pacientes con NET, para ver qué células individuales estaban impulsando la enfermedad mortal. En total, identificaron seis proteínas involucradas en la vía JAK/STAT que están sobreexpresadas en aquellos con la infección cutánea.
La vía JAK/STAT es el principal impulsor de la inflamación de la piel, las células cutáneas dañadas y el desprendimiento epidérmico. Utilizando modelos de roedores de NET, los investigadores descubrieron que uno a tres días después de tomar un inhibidor oral de JAK, las infecciones cutáneas habían mejorado notablemente.
“Sobre la base de nuestros convincentes datos preclínicos y la urgente necesidad clínica en esta devastadora enfermedad, tratamos a siete pacientes con NET o SJS–superposición de NET con JAKi fuera de indicación”, escribe el equipo de investigadores, dirigido por el bioquímico Thierry Nordmann del Instituto Max Planck.
Los siete pacientes respondieron bien al tratamiento y fueron dados de alta con buena salud, lo que allanó el camino para un futuro ensayo clínico.
“Puede llevar semanas que un paciente se recupere del daño, incluso después de haber dejado de tomar el medicamento que desencadenó la reacción adversa”, afirma Anderton.
“Poder detener rápidamente la progresión de esta enfermedad, como hemos visto en nuestro estudio, marcará una enorme diferencia en el estándar de atención para los pacientes diagnosticados con esta afección potencialmente mortal”.
El estudio fue publicado en Nature.
Fuente: Science Alert.
