Dos científicos han ganado el premio Nobel de fisiología o medicina de 2024 por su descubrimiento de una clase de moléculas diminutas llamadas microARN, que desempeñan un papel crucial en la activación y desactivación de genes. Victor Ambros, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, y Gary Ruvkun, biólogo molecular del Hospital General de Massachusetts y profesor de genética en la Facultad de Medicina de Harvard, compartirán el premio de 11 millones de coronas suecas, equivalentes a 1,06 millones de dólares.
Los microARN pertenecen a un grupo más amplio de moléculas llamadas ARN, que se parecen al ADN pero contienen solo una “cadena” de material genético, en lugar de dos entrelazadas. Ambros y Ruvkun descubrieron por primera vez el microARN y su posible papel en la regulación genética en 1993, mientras estudiaban el desarrollo del diminuto gusano redondo Caenorhabditis elegans, una criatura que los biólogos suelen estudiar. Desde entonces, los dos colaboradores y otros científicos han demostrado que los microARN son una característica clave de los genomas de todos los organismos multicelulares, incluidos los humanos.
Gracias a su descubrimiento, “los investigadores comprenderán mucho mejor cómo funcionan las células”, afirmó Olle Kämpe, vicepresidente del Comité Nobel de Fisiología o Medicina, en una conferencia de prensa el lunes 7 de octubre.
Actualmente, no existen aplicaciones médicas para este trabajo, pero es posible que las haya en el futuro, afirmó Kämpe. Por ejemplo, los microARN pueden contribuir en ocasiones al desarrollo del cáncer al regular la actividad genética de manera que fomente el crecimiento y la propagación de tumores. Algunas enfermedades se originan a partir de mutaciones en genes que codifican microARN, como la pérdida auditiva congénita y algunos trastornos oculares y esqueléticos. Además, se ha descubierto que la actividad desregulada de los microARN está asociada con el desarrollo de la epilepsia.
“Todavía no tenemos ninguna forma de tratar estos trastornos en los que las redes de microARN están alteradas, pero esperamos que algún día eso llegue”, afirmó Kämpe.
Cada célula de nuestro cuerpo contiene los mismos 20.000 genes aproximadamente que codifican instrucciones para construir proteínas, los componentes básicos de la vida. Sin embargo, los diferentes tipos de células, como las musculares o las nerviosas, tienen características y funciones especializadas, por lo que requieren diferentes suministros. Por lo tanto, para construir las proteínas necesarias, se activan conjuntos distintos de genes en cada tipo de célula. Esto sucede tanto durante el desarrollo embrionario como a lo largo de la vida de un individuo, ya que las células toman señales del interior del cuerpo y del entorno circundante.
Cuando un gen se “activa” (es decir, la célula va a utilizar su código), el ADN dentro de ese gen se convierte primero en pequeñas moléculas llamadas ARN mensajeros o ARNm, a través de un proceso conocido como transcripción. Estas moléculas se envían más tarde a los sitios de construcción de proteínas en la célula, donde se utilizan como plantillas para fabricar proteínas.
Durante mucho tiempo, los científicos pensaron que la actividad genética estaba regulada principalmente por proteínas especializadas que se adhieren al ADN, llamadas factores de transcripción. Estas proteínas habían sido descubiertas en la década de 1960. El descubrimiento de los microARN por parte de Ambros y Ruvkun décadas después puso patas arriba esta suposición que se había mantenido durante mucho tiempo.
En una serie de experimentos de laboratorio en C. elegans, el dúo identificó un microARN al que llamaron lin-4. Esta molécula puede unirse al ARNm, impidiendo la producción de su proteína correspondiente. En 2000, los científicos descubrieron otro tipo de microARN, llamado let-7, que parecía encontrarse en todo el reino animal.
Dos décadas después, los científicos han descubierto una amplia gama de microARN, incluidos más de mil en el cuerpo humano. Estas moléculas ahora se elogian como reguladoras esenciales del desarrollo y la función celular.
“Estoy encantado de saber que el Dr. Ambros y el Dr. Ruvkun han sido galardonados conjuntamente con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2024”, dijo Janosch Heller, profesor adjunto de ciencias biomédicas en la Universidad de la Ciudad de Dublín, en una declaración compartida por el Centro de Medios Científicos del Reino Unido. “Su trabajo pionero en la regulación genética mediante microARN allanó el camino para una investigación innovadora en nuevas terapias para enfermedades devastadoras como la epilepsia, pero también nos abrió los ojos a la maravillosa maquinaria que controla estrictamente lo que sucede en nuestras células”.
Fuente: Live Science.